基本信息
| 登记号 | CTR20213288 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 杨美花 | 首次公示信息日期 | 2021-12-13 |
| 申请人名称 | 厦门特宝生物工程股份有限公司/ 厦门伯赛基因转录技术有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20213288 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | CTR20190901,CTR20140394,CTR20213075 | ||
| 药物名称 | Y型PEG化重组人生长激素注射液 | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 儿童矮小症（特发性矮小症、小于胎龄儿、先天性卵巢发育不良综合征） | ||
| 试验专业题目 | Y型PEG化重组人生长激素注射液治疗儿童矮小症的多中心、随机、开放、 阳性对照研究 | ||
| 试验通俗题目 | Y型PEG化重组人生长激素注射液儿童矮小症Ⅱ期临床试验 | ||
| 试验方案编号 | TB2106GH | 方案最新版本号 | 1.1 |
| 版本日期: | 2021-12-20 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 杨美花 | 联系人座机 | 0592-6518077 | 联系人手机号 | |
| 联系人Email | ymeihhua@amoytop.com | 联系人邮政地址 | 福建省-厦门市-海沧新阳工业区翁角路330号 | 联系人邮编 | 361028 |
三、临床试验信息
1、试验目的
探索益佩生治疗儿童矮小症（特发性矮小症、小于胎龄儿、先天性卵巢发育不良综合征）的药代动力学和药效学的剂量效应关系，为儿童矮小症患者的给药剂量和剂量滴定提供依据。评价益佩生治疗儿童矮小症（特发性矮小症、小于胎龄儿、先天性卵巢发育不良综合征）的安全性耐受性和疗效获益。
2、试验设计
| 试验分类 | 其他 其他说明:安全性、有效性、药代动力学和药效学研究 | 试验分期 | II期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 4岁(最小年龄)至 11岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 青春期前患者（Tanner I 期；女孩4岁≤年龄＜10岁；男孩4岁≤年龄＜11岁）。 2 体重：12kg≤体重≤50kg。 3 特发性矮小症患儿： a) 出生时身长、体重处于同胎龄同性别婴儿的正常参考值第10百分位及以上，出生时身长和体重参考方案附件2； b) 筛选时身高处于同年龄同性别均值-2SD以下，身高参考方案附件1； c) 排除了系统性疾病、其他内分泌疾病、营养性疾病、染色体异常、骨骼发 育不良、心理情感障碍等其他原因导致身材矮小； d) 两项不同药物GH激发试验证实GH峰值≥10.0ng/ml； e) 骨龄 (bone age，BA)－实足年龄（chronological age，CA）≤1岁。 4 小于胎龄儿患者需满足： a) 出生时体重和（或）身长低于同胎龄同性别正常参考值第10百分位的新 生儿，出生时身长和体重参考方案附件2； b) 出生胎龄≥24周； c) 筛选时身高处于同年龄同性别均值-2SD以下，身高参考方案附件1； 5 Turner 综合征： a) 染色体核型：45,X；45,X/46,XXqi；45,X/46,XXr；45,X/46,XX；46,XXqi； 46,XXpi；45,X/47,XXX；46,XXp-；45,X/46,XXp-；46,XXq-；45X/46,XXq-；45,X/46,XX/47,XXX 等； b) 具有至少一项特殊躯体特征：包括但不限于后发际低、颜面部皮肤色素痣、 颈蹼、颈短、耳位低、小下颌、腭弓高、盾状胸、乳距宽、肘外翻、膝外翻、第4及第5掌骨短、指甲发育不良、脊柱侧凸、上睑下垂、斜视、心血管系统异常如主动脉狭窄、二叶式主动脉瓣、高血压、生殖系统异常如 原发性腺功能不全、肾脏畸形、甲状腺功能低下和中耳病变等； c) 筛选时身高处于同年龄同性别均值-2SD以下，身高参考方案附件1。 6 监护人理解并签署知情同意书（若监护人为父母则需要父母双方共同签署）。 如受试者已经年满8岁也需签署知情同意书。不满8岁的受试者能够表达同意时，其同意的意见应被明确记录。 | ||
| 排除标准 | 1 小于胎龄儿： a) 已确诊或疑似为 Bloom 综合征患儿； 2 Turner综合征： a) 体内含有Y染色体或有来源于Y染色体的片段。 3 骨骺已闭合者。 4 已确诊或高度怀疑生长激素分泌不足（growth hormone deficiency，GHD）患者，及其他类型的生长异常：如Noonan综合征、Prader-Willi综合征、 Russell-Silver综合征等。 5 曾接受系统性（治疗时间超过1个月）促生长治疗者，包括但不限于rhGH、 芳香化酶抑制剂、性激素等。 6 正在接受或需要长期给予可能对生长有影响的其他治疗，包括但不限于糖皮质激素、哌甲酯。 7 肝肾功能异常值者（ALT＞1.5 ULN，Cr＞1 ULN）。 8 患有慢性感染性疾病：如慢性乙型肝炎、艾滋病或结核病。 9 严重的过敏体质或对生长激素或其辅料如甘露醇、赖氨酸、氯化钠等成分过敏者； 10 既往患有恶性肿瘤病史或目前患有活动性恶性肿瘤者，包括颅内肿瘤。 11 糖调节异常者（包括空腹血糖异常和/或糖耐量异常）或糖尿病患者。 12 精神病患者或有精神病家族史。 13 患有全身慢性疾病，如营养不良、免疫功能低下者、哮喘等。 14 先天性颅内高压者。 15 股骨头骨骺滑脱（SCFE）者。 16 脊柱侧凸超过15°者。 17 筛选前3个月内（作为受试者）参加过任何药物临床试验且已接受药物干预者。 18 研究者认为具有不适宜参加本试验的其他因素者。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:Y型PEG化重组人生长激素注射液 英文通用名:YPEG-rhGH 商品名称:益佩生 剂型:注射剂 规格:2mg/支（0.5ml/支） 用法用量:皮下注射，一周一次，140μg/kg。试验组低剂量组。 用药时程:连续用药52周。 2 中文通用名:Y型PEG化重组人生长激素注射液 英文通用名:YPEG-rhGH 商品名称:益佩生 剂型:注射剂 规格:2mg/支（0.5ml/支） 用法用量:皮下注射，一周一次，280μg/kg。试验组高剂量组。 用药时程:连续用药52周。 3 中文通用名:Y型PEG化重组人生长激素注射液 英文通用名:YPEG-rhGH 商品名称:益佩生 剂型:注射剂 规格:2mg/支（0.5ml/支） 用法用量:皮下注射，一周一次，140μg/kg。试验组低剂量组。 用药时程:连续用药52周。 4 中文通用名:Y型PEG化重组人生长激素注射液 英文通用名:YPEG-rhGH 商品名称:益佩生 剂型:注射剂 规格:2mg/支（0.5ml/支） 用法用量:皮下注射，一周一次，280μg/kg。试验组高剂量组。 用药时程:连续用药52周。 5 中文通用名:Y型PEG化重组人生长激素注射液 英文通用名:YPEG-rhGH 商品名称:益佩生 剂型:注射剂 规格:2mg/支（0.5ml/支） 用法用量:皮下注射，一周一次，140μg/kg。试验组低剂量组。 用药时程:连续用药52周。 6 中文通用名:Y型PEG化重组人生长激素注射液 英文通用名:YPEG-rhGH 商品名称:益佩生 剂型:注射剂 规格:2mg/支（0.5ml/支） 用法用量:皮下注射，一周一次，280μg/kg。试验组高剂量组。 用药时程:连续用药52周。 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:诺泽，Norditropin NordiFlex 剂型:注射剂 规格:1.5ml:5mg 用法用量:皮下注射，245μg/kg/周（分7次皮下注射，每天一次）。对照组低剂量组。 用药时程:连续用药52周。 2 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:诺泽，Norditropin NordiFlex 剂型:注射剂 规格:1.5ml:5mg 用法用量:皮下注射，470μg/kg/周（分7次皮下注射，每天一次）。对照组高剂量组。 用药时程:连续用药52周。 3 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:诺泽，Norditropin NordiFlex 剂型:注射剂 规格:1.5ml:5mg 用法用量:皮下注射，245μg/kg/周（分7次皮下注射，每天一次）。对照组低剂量组。 用药时程:连续用药52周。 4 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:诺泽，Norditropin NordiFlex 剂型:注射剂 规格:1.5ml:5mg 用法用量:皮下注射，470μg/kg/周（分7次皮下注射，每天一次）。对照组高剂量组。 用药时程:连续用药52周。 5 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:诺泽，Norditropin NordiFlex 剂型:注射剂 规格:1.5ml:5mg 用法用量:皮下注射，245μg/kg/周（分7次皮下注射，每天一次）。对照组低剂量组。 用药时程:连续用药52周。 6 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:诺泽，Norditropin NordiFlex 剂型:注射剂 规格:1.5ml:5mg 用法用量:皮下注射，470μg/kg/周（分7次皮下注射，每天一次）。对照组高剂量组。 用药时程:连续用药52周。 7 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:诺泽，Norditropin NordiFlex 剂型:注射剂 规格:1.5ml:5mg 用法用量:皮下注射，245μg/kg/周（分7次皮下注射，每天一次）。对照组低剂量组。 用药时程:连续用药52周。 8 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:诺泽，Norditropin NordiFlex 剂型:注射剂 规格:1.5ml:5mg 用法用量:皮下注射，470μg/kg/周（分7次皮下注射，每天一次）。对照组高剂量组。 用药时程:连续用药52周。 9 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:诺泽，Norditropin NordiFlex 剂型:注射剂 规格:1.5ml:5mg 用法用量:皮下注射，245μg/kg/周（分7次皮下注射，每天一次）。对照组低剂量组。 用药时程:连续用药52周。 10 中文通用名:重组人生长激素注射液 英文通用名:Recombinant Human Somatropin Injection 商品名称:诺泽，Norditropin NordiFlex 剂型:注射剂 规格:1.5ml:5mg 用法用量:皮下注射，470μg/kg/周（分7次皮下注射，每天一次）。对照组高剂量组。 用药时程:连续用药52周。 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 药代动力学指标：AUC0-t、AUC0-∞、Cmax 、Tmax、T1/2、CL/F、λz、Vd/F。 从基线至治疗结束。 有效性指标+安全性指标 2 药效学指标：（IGF-1、IGFBP-3 ）血清药效学参数： AUC0-t、AUC0-∞、Cmax 、Tmax、T1/2、λz。 整个试验期间。 有效性指标+安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗52周时，受试者的生长速率（HV，厘米/年）。 治疗52周时。 有效性指标 2 治疗52周时，受试者的生长速率增值（ΔHV，厘米/年）。 治疗52周时。 有效性指标 3 第52周时实足年龄的身高标准差积分（Ht SDS CA）。 治疗52周时。 有效性指标 4 第52周时骨龄的变化。 整个试验期间。 有效性指标 5 不良事件（包括注射部位反应）、生命体征、血常规、尿常规、血生化、甲状腺激素、空腹血糖、胰岛素、糖化血红蛋白、肾上腺皮质激素、血脂水平 等实验室检查较基线的变化，以及抗体产生等。 从筛选至治疗结束。 安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 罗小平 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 教授/主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 15671671188 | xpluo@tjh.tjmu.edu.cn | 邮政地址 | 湖北省-武汉市-解放大道1095号 | ||
| 邮编 | 430030 | 单位名称 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 2 | 江西省儿童医院 | 杨玉 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 3 | 上海市儿童医院 | 李嫔 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 4 | 江南大学附属医院 | 马亚萍 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
| 5 | 河南省儿童医院郑州儿童医院 | 卫海燕 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 6 | 首都儿科研究所附属儿童医院 | 宋福英 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 7 | 三亚中心医院（海南省第三人民医院） | 张华 | 中国 | 海南省 | 三亚市 |
| 8 | 武汉儿童医院 | 姚辉 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 9 | 安徽医科大学第二附属医院 | 刘德云 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 10 | 安徽医科大学第四附属医院 | 程贤高 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 11 | 苏州大学附属儿童医院 | 谢蓉蓉 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 12 | 浙江省人民医院 | 罗晓明 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 13 | 中山大学附属第三医院 | 朱顺叶 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 14 | 中山大学孙逸仙纪念医院 | 梁立阳 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 15 | 四川大学华西第二医院 | 杨凡 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 16 | 成都市妇女儿童中心医院 | 程昕然 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 17 | 厦门大学附属第一医院 | 连群 | 中国 | 福建省 | 厦门市 |
| 18 | 南京医科大学附属儿童医院 | 顾威 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 19 | 湖南省儿童医院 | 钟燕 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2021-11-24 |
| 2 | 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-01-19 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募完成）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 72 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 78 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-02-15； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2022-03-09； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/lczm/91476.html
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