基本信息
| 登记号 | CTR20231730 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 王晓林 | 首次公示信息日期 | 2023-06-15 |
| 申请人名称 | 苏州华毅乐健生物科技有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20231730 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | GS1191-0445注射液 | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | CXSL2200549 | ||
| 适应症 | 重型血友病A | ||
| 试验专业题目 | 在重型血友病 A 中国受试者中评价 GS1191-0445 注射液单次给药的安全性和有效性的单臂、开放标签研究 | ||
| 试验通俗题目 | GS1191-0445注射液在重型血友病A受试者中的安全性和疗效性研究 | ||
| 试验方案编号 | GS1191-0445-GTHA-CN01 | 方案最新版本号 | V2.0 |
| 版本日期: | 2023-05-15 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 王晓林 | 联系人座机 | 请联系泰必达 | 联系人手机号 | 请联系泰必达 |
| 联系人Email | 请联系泰必达 | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-浦东新区陆家嘴环路166号未来资产大厦2118室 | 联系人邮编 | 200120 |
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：评估单次静脉输注不同剂量的基因转导AAV载体在≥18 岁且内源性凝血因子 FVIII<1 IU/dL（<1%）的血友病 A 受试者中的安全性和耐受性 次要目的：1.表征不同剂量的 AAV 载体静脉输注后的药效动力学特点，载体源性 FVIII 在研究期间的表达水平；2.评估不同剂量AAV载体静脉输注在重型血友病 A 受试者中的初步疗效 探索性目的：1.评估 GS1191-0445 对受试者报告结局的影响；2.评估 GS1191-0445 输注后第 2-5 年的长期疗效
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | I期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 了解研究的目的和风险，根据国家和地方的隐私法，提供知情同意书； 2 ≥18岁，男性； 3 明确诊断为重型血友病 A（FVIII 活性<1%）； 4 使用其他 FVIII 产品至少 150 个暴露日； 5 预防治疗患者：筛选前 12 周内曾发生过出血事件； 按需治疗受试者：筛选前 6个月内有≥2 次需要治疗的出血事件； 6 无 FVIII 制剂给药相关的过敏反应或过敏史； 7 无FVIII抑制物病史； 8 同意自签署知情同意书开始避孕，直至52周观察期结束； 9 依从性良好； 10 愿意在研究药物输注前30天至输注后至少52周避免饮酒。 | ||
| 排除标准 | 1 患有除血友病以外的先天性或获得性凝血障碍； 2 有FVIII 抑制物病史； 3 抗 AAV8 中和抗体滴度检测≥1:16，抗 AAV8 结合抗体滴度检测≥1:400； 4 筛选期间受试者的下列任何一项肝功能检查结果异常： a. ALT 或谷草转氨酶（AST）>1.25×正常值上限（ULN）； b. 碱性磷酸酶（ALP）>1.25×ULN c. γ-谷氨酰转移酶（GGT）>1.25×ULN d. 总胆红素>1.25×ULN； e. 血清白蛋白低于正常值下限（LLN） f. 国际标准化比值（INR）>1.4 5 筛选期间受试者出现以下其他实验室检查的异常： a. 血红蛋白<11g/dL； b. 中性粒细胞计数<1.0×10^9/L； c. 血小板计数<100×10^9/L； d. 血清肌酐≥1.5 mg/dL 6 患有急性或慢性乙肝病毒（HBV）感染*或慢性丙肝病毒（HCV）感染;或正在接受乙肝和丙肝的抗病毒治疗的受试者； 7 任何恶性肿瘤病史； 8 患有任何确定的先天性或获得性免疫缺陷; 9 治疗前 30 天内曾使用全身性激素或免疫抑制剂; 10 有慢性感染性疾病或受试者目前或在筛选期有活动性感染，需要全身性抗感染治疗； 11 有肝脏纤维化的证据；或既往有潜在的肝脏疾病; 12 存在会影响受试者安全或影响研究结果判读的临床相关性异常； 13 既往曾参加过基因治疗及 RNAi 研究试验； 14 对研究载体或研究治疗干预的其他组分有超敏反应或过敏反应的个体； 15 在进入研究前 30 天（或根据当地要求确定）或 5 个半衰期内或在参加研究期间,参加其他涉及研究性药物的研究； 16 合并其他疾病无法耐受强的松或强的松龙治疗； 17 动脉或静脉血栓栓塞事件史； 18 已知的遗传性或获得性血栓形成倾向； 19 其他急性或慢性医学状况或精神状况异常，且经研究者判断此类受试者不适合入组本研究； 20 计划在用药后 52 周内进行较大的择期手术 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:GS1191-0445注射液 英文通用名:GS1191-0445 商品名称:NA 剂型:注射液 规格:2.5E12 vg/ml，1.5ml/瓶 用法用量:2E12 vg/kg-4E12 vg/kg，静脉滴注 用药时程:单次注射 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 不良事件发生率 签署知情同意书至用药后5年 安全性指标 2 实验室检查、生命体征、体格检查的改变 载体输注后至用药后5年 安全性指标 3 对AAV衣壳蛋白的免疫反应 载体输注后至用药后5年 安全性指标 4 病毒载体的排出 载体输注后至用药后5年 安全性指标 5 载体输注后载体衍生的 FVIII：C 达到>150%的个体，将评估血栓形成风险的实验室参数 载体输注后至用药后5年 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 测定载体衍生的 FVIII 活性（峰值和稳态）以及在载体输注后第48- 52 周 FVIII 活性 载体输注后至用药后52周 有效性指标 2 载体输注后第 3 周至 52 周内 FVIII 替代治疗的消耗总量及年化 FVIII 消耗量 载体输注后第3周至用药后52周 有效性指标 3 载体输注后第 3 周至第 52 周期间需要外源性 FVIII 替代治疗的出血事件次数 载体输注后第3周至用药后52周 有效性指标 4 载体输注后第 3 周至 52 周内出血事件（自发性和创伤性）的次数，包括未治疗的出血事件 载体输注后第3周至用药后52周 有效性指标 5 载体输注后第 3 周至第 52 周内关节出血事件的次数 载体输注后第3周至用药后52周 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院 | 张磊 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 2 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 胡豫 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2023-03-02 |
| 2 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-03-22 |
| 3 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-06-14 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 12 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-07-17； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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