GS1191-0445注射液
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【招募中】GS1191-0445注射液 - 免费用药（GS1191-0445注射液在重型血友病A受试者中的安全性和疗效性研究）
GS1191-0445注射液的适应症是重型血友病A。 此药物由苏州华毅乐健生物科技有限公司生产并提出实验申请，[实验的目的] 主要目的：评估单次静脉输注不同剂量的基因转导AAV载体在≥18 岁且内源性凝血因子 FVIII<1 IU/dL（<1%）的血友病 A 受试者中的安全性和耐受性 次要目的：1.表征不同剂量的 AAV 载体静脉输注后的药效动力学特点，载体源性 FVIII 在研究期间的表达水平；2.评估不同剂量AAV载体静脉输注在重型血友病 A 受试者中的初步疗效 探索性目的：1.评估 GS1191-0445 对受试者报告结局的影响；2.评估 GS1191-0445 输注后第 2-5 年的长期疗效
