基本信息
| 登记号 | CTR20223159 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 樊晨娇 | 首次公示信息日期 | 2022-12-09 |
| 申请人名称 | argenx BV/ 再鼎医药（上海）有限公司/ Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20223159 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | Efgartigimod浓缩注射液 曾用名:NA | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | JXSL2200103 | ||
| 适应症 | 成人原发性膜性肾病 | ||
| 试验专业题目 | 一项在中国原发性膜性肾病患者中评价efgartigimod的有效性和安全性的多中心、随机、双盲、安慰剂对照的概念验证研究 | ||
| 试验通俗题目 | 研究Efgartigimod在原发性膜性肾病患者中的有效性和安全性 | ||
| 试验方案编号 | ARGX-113-2203/ZL-1103-014 | 方案最新版本号 | V2.0 |
| 版本日期: | 2023-05-24 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 3 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 樊晨娇 | 联系人座机 | 请联系泰必达 | 联系人手机号 | 请联系泰必达 |
| 联系人Email | 请联系泰必达 | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-上海浦东新区张江高科技园区金科路4560号金创大厦1号楼4楼 | 联系人邮编 | 201210 |
三、临床试验信息
1、试验目的
在中国pMN患者中评价efgartigimod的有效性和安全性。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | II期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 随机化 | 盲法 | 双盲 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 签署知情同意书（ICF）时年龄≥18岁 2 能够提供已签署的知情同意书，并符合方案要求 3 随机前24个月内经肾活检确诊为特发性（原发性）MN。如果最近一次活检是在随机前24个月以上进行的，则可在筛选期的任何时间进行肾活检，以确认特发性MN诊断并确保受试者资格 4 在随机分组前接受稳定剂量（最大耐受剂量或允许剂量）的ACEi和/或ARB至少12周 5 同意使用符合当地法规的避孕措施，详细信息请详见方案。 | ||
| 排除标准 | 1 患有需要治疗的活动性或慢性感染 2 诊断性肾活检显示肾小球新月体形成证据，提示pMN的替代或额外诊断；肾活检证据为皮质区>50%间质纤维化/肾小管萎缩 3 有恶性肿瘤病史，除非认为经充分治疗治愈，且在随机化前≥3年内无复发证据。 4 肾活检显示糖尿病肾小球病变的任何证据，即：I型以上糖尿病肾小球病变，或活检后有糖尿病控制不佳（例如HbA1c≥9.0%）病史的I型糖尿病肾小球病 5 目前正在接受肾脏透析或预期在研究期间需要透析 6 既往进行过肾脏移植或研究期间计划进行移植 7 需要全身免疫抑制治疗或研究者认为会干扰pMN临床症状的准确评估或使受试者处于过度风险中的任何其他已知自身免疫性疾病 8 其他重大或控制不良的严重疾病（即心血管、肺、血液学、胃肠道、肝脏、肾脏、神经系统）的临床证据，近期接受过大手术，或患有研究者认为可能混淆研究结果或使受试者处于过高风险的任何其他病症 9 随机化前4周内使用过可能干扰研究者评估受试者有效性和安全性的补充治疗，包括中药、草药或操作（如针灸） 10 随机化前28天内接受过活疫苗/减毒活疫苗。在筛选前的任何时间接受过任何灭活疫苗、亚单位疫苗、多糖疫苗或缀合疫苗不视为排除标准。建议受试者在IMP首次给药前更新疫苗接种情况 11 既往参加过efgartigimod的临床研究 12 筛选时SARS-CoV-2检测阳性。无论受试者是否接种疫苗，均需要进行检测 13 已知对efgartigimod或IMP的任何辅料存在超敏反应或禁忌症 14 研究者认为，当前存在酒精、毒品或药物滥用，或有酒精、毒品或药物滥用史（即随机化前12个月内） 15 妊娠或哺乳期女性以及在参与研究期间打算怀孕的女性 16 经研究者判断可能使受试者不适合参加研究的任何病症或情况 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:Efgartigimod浓缩注射液 英文通用名:Efgartigimod concentrate for solution for infusion 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:20mg/mL 用法用量:静脉输注，每次10mg/kg 用药时程:每周一次×24周 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:安慰剂 英文通用名:Placebo 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:20mL 用法用量:静脉输注，匹配安慰剂 用药时程:每周一次×24周 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 在抗PLA2R抗体（Ab）血清阳性人群中，尿蛋白肌酐比值（UPCR）从基线至第24周的变化 筛选访视，第7周，第15周，第19周，第23周 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 在总人群中，UPCR从基线至第24周的变化 长达24周 有效性指标 2 在总人群和抗PLA2R Ab血清阳性人群中，第24周达到完全缓解（CR，定义为蛋白尿≤0.3 g/24小时和血清白蛋白≥3.5 g/dL）的受试者比例 长达24周 有效性指标 3 在总人群和抗PLA2R Ab血清阳性人群中，达到CR的时间 长达32周 有效性指标 4 在总人群和抗PLA2R Ab血清阳性人群中，第24周达到部分缓解（PR，定义为蛋白尿较基线减少≥50%且最终蛋白尿在0.3-3.5 g/24小时[含3.5]之间）的受试者比例 长达24周 有效性指标 5 在总人群和抗PLA2R Ab血清阳性人群中，达到PR的时间 长达32周 有效性指标 6 在抗PLA2R Ab血清阳性人群中，抗PLA2R Ab从基线至第24周的变化 长达24周 有效性指标 7 在总人群和抗PLA2R Ab血清阳性人群中，血清白蛋白从基线至第24周的变化 长达24周 有效性指标 8 在总人群和抗PLA2R Ab血清阳性人群中，估计肾小球滤过率（eGFR）从基线至第24周的变化 长达24周 有效性指标 9 在总人群和抗PLA2R Ab血清阳性人群中，治疗期间的治疗失败率 长达32周 有效性指标 10 在总人群和抗PLA2R Ab血清阳性人群中的复发率，定义为CR或PR后出现肾病范围蛋白尿，即后续研究期间蛋白尿>3.5 g/24小时 长达32周 有效性指标 11 在总人群和抗PLA2R Ab血清阳性人群中，efgartigimod血清浓度-时间曲线 长达32周 有效性指标 12 总IgG水平较基线的变化 长达32周 有效性指标 13 在总人群中和抗PLA2R Ab血清阳性人群中，efgartigimod抗药抗体（ADA）的发生率和存在率 长达32周 有效性指标 14 在总人群中和抗PLA2R Ab血清阳性人群中，欧洲五维五水平生活质量量表（问卷）（EQ-5D-5L）评分和患者报告结局信息系统（PROMIS）简表v.1.0疲乏-4a问卷从基线至第24周的变化 长达24周 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 广东省人民医院 | 余学清 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 2 | 中国医科大学附属盛京医院 | 周华 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 3 | 北京大学人民医院 | 左力 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 4 | 中山大学附属第一医院 | 陈崴 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 5 | 中山大学孙逸仙纪念医院 | 杨琼琼 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 6 | 浙江大学医学院附属第一医院 | 韩飞 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 7 | 安徽医科大学第二附属医院 | 王德光 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 8 | 柳州市工人医院 | 孟晓燕 | 中国 | 广西壮族自治区 | 柳州市 |
| 9 | 南昌大学第一附属医院 | 陈钦开 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 10 | 东南大学附属中大医院 | 刘必成 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 11 | 江苏省人民医院 | 邢昌赢 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 12 | 广西壮族自治区人民医院 | 彭小梅 | 中国 | 广西壮族自治区 | 南宁市 |
| 13 | 厦门大学附属第一医院 | 李弋南 | 中国 | 福建省 | 厦门市 |
| 14 | 上海交通大学医学院附属仁济医院 | 倪兆慧 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 15 | 复旦大学附属华山医院 | 薛骏 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 16 | 深圳市人民医院 | 郭宝春 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 17 | 天津医科大学第二医院 | 李荣 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 18 | 无锡市人民医院 | 王凉 | 中国 | 江苏省 | 无锡市 |
| 19 | 河南省人民医院 | 顾玥 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 20 | 武汉大学人民医院 | 任志龙 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 21 | 山东第一医科大学附属省立医院（山东省立医院） | 王荣 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 22 | 陕西省中医医院 | 于小勇 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 23 | 福建医科大学附属协和医院 | 魏立新 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 24 | 重庆医科大学附属第二医院 | 钟玲 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 25 | 河北医科大学第一医院 | 林琼真 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 26 | 湖南省人民医院 | 罗逊 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 27 | 南京医科大学附属淮安第一医院 | 陈连华 | 中国 | 江苏省 | 淮安市 |
| 28 | 阜阳市人民医院 | 李小伟 | 中国 | 安徽省 | 阜阳市 |
| 29 | 珠海市人民医院 | 张睿 | 中国 | 广东省 | 珠海市 |
| 30 | 萍乡市人民医院 | 陈清萍 | 中国 | 江西省 | 萍乡市 |
| 31 | 厦门市第五医院 | 黄继义 | 中国 | 福建省 | 厦门市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 广东省人民医院伦理审查委员会 | 同意 | 2022-09-09 |
| 2 | 广东省人民医院伦理审查委员会 | 修改后同意 | 2023-07-26 |
| 3 | 广东省人民医院伦理审查委员会 | 同意 | 2023-09-04 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 72 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 1 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-02-20； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-03-17； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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