基本信息
| 登记号 | CTR20223081 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 李欣浩 | 首次公示信息日期 | 2022-12-08 |
| 申请人名称 | 江苏睿源生物技术有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20223081 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | RY_SW01细胞注射液 | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 活动性狼疮肾炎 | ||
| 试验专业题目 | RY_SW01细胞注射液治疗活动性狼疮肾炎的安全性、耐受性和有效性的多中心 I/II 期临床试验 | ||
| 试验通俗题目 | 人源异体脐带间充质干细胞治疗活动性狼疮肾炎 | ||
| 试验方案编号 | RYSW202201 | 方案最新版本号 | V1.3 |
| 版本日期: | 2023-06-20 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 李欣浩 | 联系人座机 | 请联系泰必达 | 联系人手机号 | 请联系泰必达 |
| 联系人Email | 请联系泰必达 | 联系人邮政地址 | 江苏省-南京市-江宁区天元东路 2289 号瑞鸿智汇园 4 号楼 1、2 层（江宁高新园） | 联系人邮编 | 210000 |
三、临床试验信息
1、试验目的
本试验为 RY_SW01 细胞注射液的多中心 I/II 期临床试验，包括剂量递增阶段（Ⅰ期）与剂量扩展阶段（Ⅱ期）两个阶段，旨在探索对于诱导治疗如激素及免疫抑制剂或生物制剂两种及两种以上治疗无效的活动性狼疮肾炎患者，使用 RY_SW01 细胞注射液治疗的安全性、耐受性及有效性。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | 其它 其他说明:I期+II期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 自愿签署知情同意书； 2 ≥18 岁且≤65 岁的男性或女性； 3 病史有记录表明符合1997年ACR（美国风湿病学会）推荐的11项SLE分类标准中的至少4 项，SLEDAI 评分≥6 分； 4 既往接受过诱导治疗（激素联合免疫抑制剂、生物制剂等两种及两种以上），经研究者判断，受试者对该治疗不耐受或治疗无效； 5 按照ISN/RPS的分型标准，患者肾脏活检结果确诊为III型/IV型狼疮肾炎（Ⅲ（A）型、Ⅲ（A+C）型、Ⅳ（A）型或 Ⅳ（A+C）型），可以合并V型或单纯V型； 6 实验室检查尿蛋白/肌酐比值（UPCR）＞1000mg/g或100mg/mmol或＞1.0； 7 在试验期间至注射给药后至少1年内无生育计划，且自愿与其伴侣采取有效避孕措施且无捐精、捐卵计划者。 | ||
| 排除标准 | 1 伴有严重肝功能损害，有以下任何一项异常：总胆红素>2倍ULN；ALT或AST>2 倍ULN； 2 伴有严重的肾功能损害，eGFR<30mL/min/1.73m^2或血清肌酐>265.2μmol/L； 3 肾活检病理提示≥50%的肾小球球性硬化； 4 伴有血液系统异常，有以下任何一项异常：白细胞计数<2000/μL（2×10^9/L），血红蛋白<6g/dL（60g/L），血小板<30000/μL（30×10^9/L），中性粒细胞<1000/μL（1×10^9/L）； 5 伴有严重的、未控制的心脑血管疾病、神经系统疾病、肺部疾病（包括阻塞性肺病和间质性肺病）、肝病、内分泌（包括未控制的糖尿病）和胃肠等疾病； 6 有IgA缺乏症病史的患者（IgA<10mg/dL）； 7 有除 SLE 以外的其它自身免疫性疾病的患者：包括皮肌炎/多肌炎、混合性结缔组织病、系统性硬化症、类风湿关节炎等应排除。但伴有继发性干燥综合征的患者允许参加本试验； 8 在筛选前12周内接种过活疫苗或者活体减毒疫苗，或预计在试验过程中需要/接受活疫苗； 9 在筛选前24周内接受过血浆置换或免疫吸附治疗，在筛选前4周内接受过静脉注射免疫球蛋白（IVIG）治疗； 10 在筛选前12周内使用过其他试验性药物； 11 在5年内有恶性肿瘤病史，包括实体瘤、血液恶性肿瘤或原位癌的患者（已切除或治愈的皮肤基底细胞癌除外）； 12 筛选前12周内曾进行过任何大手术，或者在试验期间需要进行大手术，且研究者认为会给患者带来不可接受的风险； 13 对本试验治疗方案不耐受或存在禁忌，包括以下任何一种情况： (1) 对异体间充质干细胞、本品辅料（含人血白蛋白）有过敏史者； (2) 对口服或静脉给药的皮质类固醇不耐受或存在禁忌； (3) 无外周静脉通路。 14 妊娠或哺乳期的妇女； 15 在筛选前12个月内或筛选期间存在嗜烟、嗜酒或药物滥用； (1) 嗜烟定义为：筛选前3个月内平均每日吸烟量≥5支； (2) 嗜酒定义为：筛选前3个月内每周饮酒超过14单位酒精（1单位酒精=啤酒350ml，或白酒45ml，或葡萄酒150ml）； (3) 药物滥用定义为：尿药筛查结果呈阳性或有吸毒、药物滥用史者。 16 经研究者判断不宜参加本试验者。 17 在筛选期抗 HIV-Ab检验阳性、活动性梅毒、活动性丙肝（丙肝抗体阳性，且 HCV-RNA 高于分析方法的检测下限）、乙肝表面抗原 HBsAg 阳性且乙肝病毒 DNA 检测提示乙肝病毒复制（HBV-DNA≥500 IU/ml）； 在筛选期有严重活动性的或有复发性的细菌性、病毒性、真菌性、寄生虫性或其它感染病史 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:RY_SW01细胞注射液 英文通用名:RY_SW01 cell injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:1.0×10^7个细胞/袋 用法用量:1.0×10^6个细胞/kg 用药时程:单次给药 2 中文通用名:RY_SW01细胞注射液 英文通用名:RY_SW01 cell injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:1.0×10^7个细胞/袋 用法用量:2.0×10^6个细胞/kg 用药时程:单次给药 3 中文通用名:RY_SW01细胞注射液 英文通用名:RY_SW01 cell injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:1.0×10^7个细胞/袋 用法用量:3.0×10^6个细胞/kg 用药时程:单次给药 4 中文通用名:RY_SW01细胞注射液 英文通用名:RY_SW01 cell injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:1.0×10^7个细胞/袋 用法用量:1.0×10^6个细胞/kg 用药时程:多次给药 5 中文通用名:RY_SW01细胞注射液 英文通用名:RY_SW01 cell injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:1.0×10^7个细胞/袋 用法用量:2.0×10^6个细胞/kg 用药时程:多次给药 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 I 期：剂量递增阶段 RY_SW01 细胞注射液输注后 28 天内剂量限制性毒性事件的发生率。 输注后28天内 安全性指标 2 II 期：剂量扩展阶段 1. RY_SW01 细胞注射液输注后 24 周的不良事件的发生率； 输注后24周 有效性指标+安全性指标 3 II 期：剂量扩展阶段 2. RY_SW01 细胞注射液输注后第 24 周的主要疗效肾反应（PERR）的 比例（PERR 标准同剂量递增阶段）； 输注后24周 有效性指标+安全性指标 4 II 期：剂量扩展阶段 3. RY_SW01 细胞注射液输注后第 24 周达到肾炎完全缓解（CR）的比 例（CR 标准同剂量递增阶段）。 输注后24周 有效性指标+安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 I 期：剂量递增阶段 1. 探索 RY_SW01 细胞注射液的长期安全性（长期随访时间为第 6 至 105 周，内容在补充报告中出具）； 105周 安全性指标 2 I 期：剂量递增阶段 2. RY_SW01 细胞注射液输注后 4 周内不良事件的发生率； 4周内 安全性指标 3 I 期：剂量递增阶段 3. RY_SW01 细胞注射液的有效性，终点包括： (1) RY_SW01 细胞注射液输注后 4 周内的主要疗效肾反应（PERR）的 比例； 4周内 有效性指标+安全性指标 4 I 期：剂量递增阶段 3. RY_SW01 细胞注射液的有效性，终点包括： (2) RY_SW01 细胞注射液输注后 4 周内达到肾炎完全缓解（CR）的比 例； 4周内 有效性指标+安全性指标 5 I 期：剂量递增阶段 3. RY_SW01 细胞注射液的有效性，终点包括： (3) RY_SW01 细胞注射液输注后 4 周内的尿蛋白/肌酐比值（UPCR）、 eGFR 相对于基线的变化； 4周内 有效性指标+安全性指标 6 I期：剂量递增阶段 (4) RY_SW01细胞注射液输注后 4 周内的SLEDAI-2000评分、PGA评 分、SF-36量表评分等指标及其相对基线的变化 4周内 有效性指标+安全性指标 7 I 期：剂量递增阶段 (5) RY_SW01 细胞注射液输注后 4 周内的基础治疗药物用量的减少比 例（输注 4 周后的激素用量和基线用量的比例）； 4周内 有效性指标+安全性指标 8 I 期：剂量递增阶段 4. RY_SW01 细胞注射液输注后 4 周内的血清生物标志物的变化，包括：抗核抗体（ANA）、抗双链 DNA 抗体（anti-dsDNA）、抗 dsDNA等。 4周内 有效性指标+安全性指标 9 II 期：剂量扩展阶段 1. RY_SW01 细胞注射液输注后 24 周内不良事件和严重不良事件的发 生率； 24周内 安全性指标 10 II期：剂量扩展阶段 2. RY_SW01 细胞注射液输注后12周内受试者的主要疗效肾反应 （PERR）的比例，肾炎完全缓解（CR）的比例，尿蛋白/肌酐比值 （UPCR）、eGFR相对于基线的变化； 12周内 有效性指标+安全性指标 11 II 期：剂量扩展阶段 3. RY_SW01 细胞注射液输注后 24 周内受试者的 SLEDAI-2000 评分、 PGA 评分、SF-36 量表评分等指标及其相对于基线的变化； 24周内 有效性指标+安全性指标 12 II期：剂量扩展阶段 4. RY_SW01细胞注射液输注后24周内基础治疗药物用量减少的比例 （计算公式为：第20~24周糖皮质激素剂量减少≥25%且≤10mg/d的患者百分率，并进行组间比较）； 24周内 有效性指标+安全性指标 13 II 期：剂量扩展阶段 5. RY_SW01 细胞注射液输注后 24 周内的血清生物标志物的变化，包 括：抗双链 DNA 抗体、抗 dsDNA 抗体/IgG 比值、补体 3等。 24周内 有效性指标+安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 南京大学医学院附属鼓楼医院 | 孙凌云 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 2 | 中国人民解放军东部战区总医院 | 胡伟新 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 3 | 安徽医科大学第一附属医院 | 帅宗文 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 4 | 中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院） | 厉小梅 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 5 | 上海交通大学医学院附属仁济医院 | 陈盛 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 6 | 苏北人民医院 | 魏华 | 中国 | 江苏省 | 扬州市 |
| 7 | 江苏省人民医院 | 毛慧娟 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 南京大学医学院附属鼓楼医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-11-10 |
| 2 | 南京大学医学院附属鼓楼医院医学伦理委员会 | 同意 | 2022-12-08 |
| 3 | 南京大学医学院附属鼓楼医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-03-22 |
| 4 | 南京大学医学院附属鼓楼医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-07-12 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 78 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 12 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-11-29； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2022-12-01； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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