基本信息
| 登记号 | CTR20221854 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 牛娟娟 | 首次公示信息日期 | 2022-08-03 |
| 申请人名称 | 和记黄埔医药（上海）有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20221854 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | HMPL-523乙酸盐片 曾用名:无 | ||
| 药物类型 | 化学药物 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 温抗体型自身免疫性溶血性贫血 | ||
| 试验专业题目 | 一项评价 HMPL-523 治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的疗效、安全性、耐受性、和药代动力学的随机、双盲、安慰剂对照 II/III 期临床研究 | ||
| 试验通俗题目 | HMPL-523 治疗温抗体型自身免疫性溶血性贫血的 II/III 期临床研究 | ||
| 试验方案编号 | 2022-523-00CH1 | 方案最新版本号 | 修订案2 |
| 版本日期: | 2023-01-29 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
主要研究目的： II 期研究：评价 HMPL-523 在wAIHA 成人患者中的初步疗效； III 期研究：确证 HMPL-523 在wAIHA 成人患者中的疗效 次要研究目的： 与安慰剂相比，HMPL-523 在 8周双盲治疗期间的疗效，及HMPL-523 在 24 周内的疗效； HMPL-523 24 周治疗的安全性和耐受性； 评估 HMPL-523 在中国成人wAIHA 患者中的药代动力学（PK）特性
2、试验设计
| 试验分类 | 其他 其他说明:安全性和有效性、药代动力学/药效动力学试验 | 试验分期 | 其它 其他说明:II/III | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 随机化 | 盲法 | 双盲 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 75岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 自愿签署 ICF 2 18～75 岁的男性或女性 3 体力状况计分［美国东部肿瘤协作组（ECOG）评分］≤ 2 分 4 体重指数（BMI）>17.5 且<40 kg/m2 5 确诊为原发性 wAIHA，或继发性 wAIHA 基础疾病处于稳定状态不需要 药物干预（基础疾病为淋巴瘤的需对应疾病领域的专业医生参照对应淋 巴瘤的标准评估为疾病稳定，弥漫性结缔组织病需得到免疫风湿科专业 医生的评估；其他分类的基础疾病亦需得到对应专业领域的专科医生根 据现行通用标准进行评估） 6 既往糖皮质激素治疗无效，或维持量超过15 mg/d（按泼尼松计算），或复发或其他禁忌或不耐受糖皮质激素治疗者 7 Hb < 100 g/L 8 DAT 阳性（IgG+，合并或不合并 C3+） 9 本研究允许合并使用一种抗 wAIHA 治疗 10 有生育能力的男性或女性患者必须同意在研究期间和末次研究用药30天内使用有效的避孕方法。绝经后妇女（>50 岁且停经 1 年以上）和手术绝育的妇女不受此条件限制 | ||
| 排除标准 | 1 除温抗体型外的其他类型的 AIHA 2 基础疾病不稳定（由相关疾病领域的专家参照该疾病的稳定标准判断）的继发性 wAIHA 3 药物导致的继发性 wAIHA 4 需要系统治疗的感染 5 有恶性肿瘤既往史（除外已治愈的皮肤基底细胞癌或宫颈原位癌、及处于疾病稳定状态的淋巴细胞增殖性疾病）者 6 患者有重要器官移植或造血干细胞/骨髓移植史 7 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染 8 既往接受过 Syk 抑制剂（如 Fostamatinib）治疗 9 已知对研究药物活性成分或辅料过敏者 10 患者存在严重的心理或精神异常 11 酗酒或药物滥用者 12 处于妊娠和哺乳期的女性患者 13 研究者认为患者不适合参加本研究 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:HMPL-523 乙酸盐片 英文通用名:Sovleplenib 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:100mg 用法用量:300mg QD，每次访视日必须在研究中心服药，用250 mL 温水送服。 用药时程:直到最后一例患者随机后24 周。 2 中文通用名:HMPL-523 乙酸盐片 英文通用名:Sovleplenib 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:100mg 用法用量:300mg QD，每次访视日必须在研究中心服药，用250 mL 温水送服 用药时程:直到最后一例患者随机后24 周 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:HMPL-523 安慰剂 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:100mg 用法用量:300mg QD，每次访视日必须在研究中心服药，用250 mL 温水送服 用药时程:直到最后一例患者随机后24 周 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 II 期：至治疗 24 周时达到总体 Hb 疗效应答的患者比例（总体应答率：定义为至少一次 Hb ≥ 100 g/L，同时较基线增加至少20 g/L，且不归因于红细胞输注或其他紧急治疗药物） 研究期间 有效性指标 2 III 期主要估计目标： 治疗：HMPL-523 或安慰剂 研究期间 有效性指标 3 III 期主要估计目标： 人群：方案入排标准定义的成人原发性或继发性 wAIHA 患者 研究期间 有效性指标 4 III 期主要估计目标： 终点：至治疗 24 周时达到稳定 Hb 疗效持续应答的患者比例 研究期间 有效性指标 5 III 期主要估计目标： 伴发事件： 结束治疗：将使用治疗期间收集到的数据（在治策略） 紧急治疗：紧急治疗药物使用期间的 Hb 值将不纳入分析（假想策略） 研究期间 安全性指标 6 III 期主要估计目标： 群体层面汇总：至治疗 24 周时达到稳定 Hb 疗效持续应答的患者比例在两组间的差异。 研究期间 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 至治疗 8 周（II 期和 III 期）及 24 周（III 期）时达到总体 Hb 疗效应答的患者比例 研究期间 有效性指标 2 在 II 期研究中，至 24 周达到稳定 Hb 疗效应答的患者比例 研究期间 有效性指标 3 至治疗 8 周及 24 周 Hb 较基线的中位变化 研究期间 有效性指标 4 至治疗 8 周及 24 周对溶血标志物[网织红细胞计数、乳酸脱氢酶（LDH）、结合珠蛋白、总胆红素（TBIL）]的影响 研究期间 有效性指标 5 至治疗 8 周及 24 周接受紧急治疗的患者比例 研究期间 有效性指标+安全性指标 6 至应答时间 研究期间 有效性指标 7 通过慢性病治疗疲劳功能评估量表（FACIT-F）评分来评价治疗 8 周及 24 周对疲劳的影响 研究期间 有效性指标 8 主要安全性评价指标包括： 不良事件（AE）/严重不良事件（SAE） 生命体征、体格检查 实验室检查 12-导联心电图（ECG） 研究期间 安全性指标 9 II 期：血浆 HMPL-523 及主要代谢产物稳态下的峰浓度、谷浓度、达峰时间、消除半衰期、血药浓度-时间曲线下面积、表观清除率、表观分布容积、平均驻留时间等 研究期间 有效性指标 10 III 期：血浆 HMPL-523 及主要代谢产物稳态下的给药后 2、4小时的浓度［给药后 2 小时稳态血药浓度（C2h,ss）、给药后4小时稳态血药浓度（C4h,ss）］和 Cmin,ss 等 研究期间 有效性指标 11 通过SF-36健康状况调查总表（SF-36）评价研究治疗8周及24周对患者生活质量的影响 研究期间 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院 | 张凤奎 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 2 | 兰州大学第二医院 | 张连生 | 中国 | 甘肃省 | 兰州市 |
| 3 | 中国医学科学院北京协和医院 | 韩冰 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 4 | 南昌大学第一附属医院 | 李菲 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 5 | 吉林大学第一医院 | 高素君 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 6 | 天津医科大学总医院 | 付蓉 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 7 | 南通大学附属医院 | 刘红 | 中国 | 江苏省 | 南通市 |
| 8 | 哈尔滨市第一医院 | 贡铁军 | 中国 | 黑龙江省 | 哈尔滨市 |
| 9 | 海南省人民医院 | 林丽娥 | 中国 | 海南省 | 海口市 |
| 10 | 复旦大学附属华山医院 | 王小钦 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 11 | 江苏省人民医院 | 何广胜 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 12 | 郑州大学第一附属医院 | 李英梅 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 13 | 中南大学湘雅三医院 | 李昕 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 14 | 大连大学附属中山医院 | 方美云 | 中国 | 辽宁省 | 大连市 |
| 15 | 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 16 | 广东省人民医院 | 罗成伟 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 17 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 洪梅 | 中国 | 湖北省 | 武汉市 |
| 18 | 青海省人民医院 | 李文倩 | 中国 | 青海省 | 西宁市 |
| 19 | 新疆维吾尔自治区人民医院 | 李燕 | 中国 | 新疆维吾尔自治区 | 乌鲁木齐市 |
| 20 | 浙江大学医学院附属第一医院 | 佟红艳 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 21 | 承德医学院附属医院 | 张志华 | 中国 | 河北省 | 承德市 |
| 22 | 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-07-01 |
| 2 | 兰州大学第二医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-08-22 |
| 3 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-09-15 |
| 4 | 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-09-16 |
| 5 | 兰州大学第二医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-10-22 |
| 6 | 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2022-11-02 |
| 7 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-03-10 |
| 8 | 兰州大学第二医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2023-03-11 |
| 9 | 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2023-04-03 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 130 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 1 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-09-26； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2022-09-30； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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