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什么是重症肌无力？
重症肌无力（Myasthenia gravis，MG）是一种自身免疫性神经肌肉接头疾病，主要表现为肌无力和易疲劳。重症肌无力的发病原因尚不明确，可能与遗传、感染、药物、激素等多种因素有关。重症肌无力的发病率约为每10万人中有15-20人，属于罕见病。重症肌无力的临床表现多样，常见的有眼睑下垂、复视、面部表情减少、吞咽困难、咀嚼无力、声音嘶哑、呼吸困难等。重症肌无力的诊断主要依靠临床表现、神经电生理检查和血清学检查。重症肌无力的治疗目前主要包括药物治疗、胸腺切除术和血浆置换或免疫球蛋白治疗。
什么是依库珠单抗？
依库珠单抗（Eculizumab）是一种靶向补体系统的人源化单克隆抗体，能够特异性地结合并抑制补体C5分子，从而阻断了终末补体通路的激活，减少了神经肌肉接头处的损伤和功能障碍。依库珠单抗是目前唯一一种针对重症肌无力的创新药物，已经在欧盟、美国、日本等多个国家和地区获得批准，用于治疗成人和儿童的抗乙酰胆碱受体阳性（AChR+）的全身性重症肌无力（gMG）。依库珠单抗的临床试验数据显示，该药物能够显著改善重症肌无力患者的肌无力评分（QMG）、活动能力评分（ADL）、生活质量评分（MG-QOL15）和呼吸功能评分（FVC），并降低了急性发作的风险。
依库珠单抗在中国的进展
近日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了依库珠单抗注射液（商品名：索拉里斯®）上市，用于治疗成人和12岁及以上儿童的抗乙酰胆碱受体阳性（AChR+）的全身性重症肌无力（gMG）。这是继2019年获批用于治疗成人和儿童的溶血性尿毒综合征（aHUS）后，索拉里斯®在中国的第二个适应证。这也是中国首次批准一种针对重症肌无力的创新药物，为中国的罕见病患者带来了新的希望和选择。
据悉，索拉里斯®在中国的上市申请是基于一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的三期临床试验（REGAIN）的结果，该试验共纳入了125例抗乙酰胆碱受体阳性（AChR+）的全身性重症肌无力（gMG）患者，其中包括来自中国的14例患者。试验结果显示，与安慰剂组相比，索拉里斯®组在治疗期间的平均肌无力评分（QMG）显著降低了4.2分（P<0.001），平均活动能力评分（ADL）显著降低了3.4分（P<0.001），平均生活质量评分（MG-QOL15）显著降低了9.1分（P<0.001），平均呼吸功能评分（FVC）显著提高了2.8%（P=0.03）。此外，索拉里斯®组在治疗期间没有发生任何一例急性发作，而安慰剂组有5例（4%）。索拉里斯®的安全性和耐受性与其在其他适应证中的表现一致，最常见的不良反应是头痛、上呼吸道感染和鼻咽炎。
索拉里斯®在中国的上市将为重症肌无力患者提供一种有效、安全、便捷的治疗方案，有助于改善他们的生活质量和预后。目前，索拉里斯®已经在全球超过50个国家和地区获得批准，累计治疗了超过40000例罕见病患者。索拉里斯®是由阿斯利康旗下的罕见病创新药品公司Alexion Pharmaceuticals开发和生产的，阿斯利康是一家全球领先的创新生物制药公司，致力于为罕见病和严重疾病患者提供创新的解决方案。
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