血红蛋白尿症

血红蛋白尿症是一种罕见的遗传性溶血性贫血，患者的红细胞容易被破坏，导致血红蛋白从尿液中排出，出现尿色异常、贫血、黄疸等症状。目前，没有针对血红蛋白尿症的根治方法，患者需要终身接受输血治疗，同时也面临着铁过载的风险。 近日，两款针对血红蛋白尿症的新药分别获得了美国FDA和欧盟EMA的突破性治疗资格，这意味着这两款新药有望在未来获得快速审批，为血红蛋白尿症患者带…

瑞武丽珠单抗（Rituximab）是一种靶向治疗药物，主要用于治疗非霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病、自身免疫性溶血性贫血等疾病。瑞武丽珠单抗的作用机制是通过识别并结合到癌细胞表面的CD20抗原，从而引发癌细胞的凋亡和溶解。 然而，瑞武丽珠单抗治疗也可能引起一些不良反应，其中最常见的是输液反应，表现为发热、寒战、头痛、恶心、呼吸困难等。这些反应通常在输液开始…

血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的血液病，主要表现为溶血性贫血、血栓形成和骨髓功能不全。目前，PNH 的治疗主要依赖于静脉注射的抗补体单抗药物，如艾可思（eculizumab）和乌利普索（ravulizumab），但这些药物的价格昂贵，且需要定期到医院接受输液，给患者带来了不便和负担。 近日，诺华公司公布了一项名为 APPOINT-PNH 的 III 期临床…

血红蛋白尿症是一种罕见的遗传性溶血性贫血，主要表现为红细胞膜的缺陷，导致红细胞易于破裂，释放出血红蛋白，从而引起尿液呈现暗红色或茶色。血红蛋白尿症患者常伴有贫血、黄疸、脾大等症状，严重者甚至需要输血或脾切除。 目前，没有根治血红蛋白尿症的方法，只能通过药物或手术来缓解病情。其中，一种名为瑞武丽珠单抗（Ravulizumab）的靶向药物，已经在美国和欧盟获得了…

依库珠单抗是一种靶向药物，主要用于治疗恶性肿瘤，如非小细胞肺癌、胃癌、食管癌等。依库珠单抗可以阻断表皮生长因子受体（EGFR）的信号传导，从而抑制肿瘤细胞的生长和分裂。 血红蛋白尿症是一种罕见的遗传性血液病，主要表现为红细胞膜的缺陷，导致红细胞易于破裂，释放出血红蛋白。血红蛋白尿症患者常常出现贫血、黄疸、尿色异常等症状，严重者甚至需要输血治疗。 目前，有一些…