适用于上皮样肉瘤的患者
肉瘤是一种恶性肿瘤，发生在软组织或骨骼中。肉瘤的种类很多，其中一种比较罕见的是上皮样肉瘤（Epithelioid Sarcoma，ES）。上皮样肉瘤通常发生在四肢的远端，如手、脚或手指，也可能发生在其他部位，如颈部、头部或躯干。上皮样肉瘤的特点是容易转移，预后较差。
目前，上皮样肉瘤的治疗主要包括手术切除、放射治疗和化学治疗。然而，这些治疗方法的效果有限，且有较大的副作用。因此，有必要开发新的药物来改善上皮样肉瘤患者的生存质量和预后。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新的药物，用于治疗上皮样肉瘤。这种药物就是他泽司他（Tazemetostat），它是一种口服的表观遗传调节剂，可以抑制一种叫做EZH2的酶。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶，它可以通过改变DNA周围的组蛋白的甲基化状态来调控基因的表达。EZH2在许多类型的癌症中都被发现过度表达或突变，导致正常细胞的增殖、分化和凋亡失衡。他泽司他可以通过阻断EZH2的活性来抑制癌细胞的生长和扩散。
他泽司他是基于一项名为EZH-202的临床试验获得FDA批准的。这项试验是一项多中心、单臂、开放标签的II期试验，旨在评估他泽司他对于经过化学治疗后仍有进展性或不能耐受化学治疗的上皮样肉瘤患者的安全性和有效性。试验共纳入62例患者，其中15例患者具有IN1L1基因缺失（该基因编码一种抑制EZH2活性的蛋白），47例患者不具有该基因缺失。所有患者每天两次口服他泽司他800毫克，直到出现无法耐受的毒性或疾病进展为止。
试验结果显示，他泽司他对于具有IN1L1基因缺失的患者具有显著的抗肿瘤活性。具有IN1L1基因缺失的患者中，有7例（46.7%）出现了客观缓解（包括1例完全缓解和6例部分缓解），中位持续时间为82.4个月；有6例（40%）出现了稳定病情，中位持续时间为19.7个月；只有2例（13.3%）出现了疾病进展。具有IN1L1基因缺失的患者的总体缓解率（ORR）为46.7%，中位无进展生存期（PFS）为5.5个月，中位总生存期（OS）为19个月。而不具有IN1L1基因缺失的患者中，只有1例（2.1%）出现了部分缓解，中位持续时间为6.1个月；有18例（38.3%）出现了稳定病情，中位持续时间为5.6个月；有28例（59.6%）出现了疾病进展。不具有IN1L1基因缺失的患者的ORR为2.1%，中位PFS为1.8个月，中位OS为9.6个月。试验结果表明，他泽司他对于具有IN1L1基因缺失的上皮样肉瘤患者具有显著的临床益处。
他泽司他的安全性也在试验中得到了评估。他泽司他的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、贫血、体重下降、疲劳、感染、淋巴细胞减少和血小板减少等。大多数不良反应为轻度或中度，只有少数患者需要停药或减量。没有出现与治疗相关的死亡事件。
综上所述，他泽司他是一种针对EZH2的新型药物，它可以有效地治疗具有IN1L1基因缺失的上皮样肉瘤患者，改善其生存质量和预后。他泽司他是目前唯一被FDA批准用于上皮样肉瘤的药物，也是第一个针对表观遗传调节酶的抗癌药物。他泽司他的开发和批准为上皮样肉瘤患者提供了一个新的治疗选择，也为其他类型的癌症患者带来了希望。
如果您想了解更多关于他泽司他或其他肉瘤治疗方案的信息，欢迎您扫描或点击下方的二维码，联系我们的客服。我们是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供最新、最全面、最专业的医药信息和服务，包括药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。我们期待与您的沟通和合作！
泰必达原创。发布者：泰健康，转转请注明出处：https://taibida.com/yiyaoxinxi/shangpiyangrouliu/50658.html
1.请注意，本站提供的医学产品信息并不完整，不能代替有资格的医疗专业人士所提供的咨询意见，不构成任何医疗建议或诊断。相关问题请咨询您的主治医生获得更多的帮助。本站内容作为纯介绍性信息仅供参考。 2.如有错误请联系客服修正，感谢您的支持和反馈！
