上皮样肉瘤（ES）是一种罕见的软组织肉瘤，主要发生在青少年和年轻成人。目前，ES的治疗主要依赖于手术切除、放疗和化疗，但这些方法的效果有限，且有较高的复发率和转移率。因此，寻找一种有效的靶向药物，针对ES的特定分子标志物，是治疗ES的迫切需求。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为他泽司他（Tazemetostat）的新型药物，用于治疗经过基因检测证实为INI1缺失或SMARCB1缺失的ES患者。这是FDA首次批准一种针对ES的药物，也是首次批准一种针对INI1或SMARCB1缺失的肿瘤的药物。
他泽司他是一种口服的表观遗传学抑制剂，可以抑制一种名为增强型聚合物酶2（EZH2）的酶，从而影响染色质结构和基因表达。EZH2在正常细胞中参与维持染色质状态和基因沉默，但在某些肿瘤中过度活化，导致基因异常表达和肿瘤发生。INI1或SMARCB1是一种肿瘤抑制基因，编码一个参与染色质重塑的蛋白质。当INI1或SMARCB1缺失时，EZH2会失去调控，导致基因表达紊乱和肿瘤形成。因此，他泽司他通过抑制EZH2，可以恢复正常的基因表达模式，从而抑制肿瘤生长。
FDA批准他泽司他的依据是一项名为EZH-202的二期临床试验，该试验招募了62例经过基因检测证实为INI1或SMARCB1缺失的ES患者，给予他们每日两次800毫克的他泽司他治疗。结果显示，他泽司他治疗组的客观缓解率（ORR）为15%，其中有1例完全缓解（CR）和8例部分缓解（PR）。中位持续缓解时间（DOR）为42.5个月。此外，他泽司他治疗组的中位无进展生存期（PFS）为5.5个月，中位总生存期（OS）为19个月。他泽司他的常见不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、食欲减退、体重下降、贫血、血小板减少、淋巴细胞减少、感染等。
总之，他泽司他是一种针对上皮样肉瘤的新型药物，可以有效抑制EZH2酶，从而改善患者的临床结局。目前，该药已经在美国获得批准，并正在欧洲等地区申请上市。如果您想了解更多关于他泽司他的信息，或者想咨询其他关于海外药物、海外就医、医学顾问服务等方面的问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业客服，我们将竭诚为您提供最优质的服务。
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