肉瘤是一种恶性肿瘤，发生在软组织或骨骼中，常见的有脂肪肉瘤、纤维肉瘤、平滑肌肉瘤等。上皮样肉瘤是一种罕见的软组织肉瘤，主要发生在四肢和躯干，占所有软组织肉瘤的1%左右。上皮样肉瘤的预后不佳，目前没有有效的治疗方法。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种新的靶向药物——他泽司他（Tazverik，通用名：他泽米替尼），用于治疗局部晚期或转移性上皮样肉瘤的成人和12岁以上的儿童患者。这是FDA首次批准针对上皮样肉瘤的药物，也是首个针对EZH2突变或活化的药物。
他泽司他是一种口服的小分子药物，能够抑制EZH2（增强型锌指蛋白2）的活性。EZH2是一种表观遗传修饰酶，能够调控基因表达。在某些癌症中，EZH2发生突变或过度表达，导致基因异常沉默，促进癌细胞增殖和侵袭。他泽司他能够逆转EZH2引起的基因沉默，从而抑制癌细胞的生长。
FDA批准他泽司他的依据是一项开放标签、单臂、多中心的临床试验（NCT02601950），该试验共纳入62例局部晚期或转移性上皮样肉瘤患者，其中54例患者为EZH2突变阳性，8例患者为EZH2突变阴性。所有患者均接受他泽司他800毫克，每日两次，直至疾病进展或不可接受的毒副作用发生。主要终点为客观缓解率（ORR），次要终点为持续时间、进展无病生存期（PFS）和总生存期（OS）等。
结果显示，他泽司他在EZH2突变阳性的患者中取得了15%的ORR，其中1例患者达到完全缓解（CR），7例患者达到部分缓解（PR）。中位持续时间为10.9个月。而在EZH2突变阴性的患者中，没有出现客观缓解。此外，他泽司他在安全性方面也表现良好，最常见的不良反应为恶心、呕吐、腹泻、贫血、体重下降等。
他泽司他是一种创新的靶向药物，为上皮样肉瘤患者提供了一个新的治疗选择。如果您想了解更多关于他泽司他的信息，或者想咨询其他关于肉瘤的问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供最专业、最贴心、最全面的服务。
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