乳腺癌是一种常见的女性恶性肿瘤，根据不同的分子特征，可以分为多种亚型。其中，激素受体阳性（HR+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的乳腺癌占到所有乳腺癌的约70%。这类乳腺癌患者通常会接受内分泌治疗，但是随着时间的推移，很多患者会出现耐药性，导致疾病进展。因此，寻找新的治疗靶点和药物是提高这类乳腺癌患者预后的关键。
PIK3CA基因是编码磷脂酰肌醇3激酶（PI3K）催化亚基α的基因，它在细胞增殖、代谢、迁移和凋亡等过程中发挥重要作用。PIK3CA基因突变是HR+/HER2-乳腺癌中最常见的遗传变异之一，约占40%左右。PIK3CA基因突变会导致PI3K信号通路的持续激活，促进肿瘤细胞的生长和存活，同时也降低了内分泌治疗的效果。因此，抑制PI3K信号通路是一种有效的治疗策略。
阿培利司（Alpelisib，商品名Piqray）是一种口服的PI3Kα特异性抑制剂，它可以选择性地抑制PIK3CA基因突变导致的PI3Kα亚型活化，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。阿培利司是目前唯一被美国FDA批准用于治疗PIK3CA基因突变的晚期HR+/HER2-乳腺癌患者的药物。
阿培利司的批准主要依据了SOLAR-1这项III期临床试验的结果。该试验招募了572例接受过内分泌治疗但出现疾病进展或复发的晚期HR+/HER2-乳腺癌患者，随机分为两组，一组接受阿培利司联合富维司群（Fulvestrant），另一组接受安慰剂联合富维司群。结果显示，在有PIK3CA基因突变的患者中，阿培利司联合富维司群组的无进展生存期（PFS）显著延长，中位数为11个月，而安慰剂联合富维司群组为5.7个月，风险比为0.65，意味着阿培利司可以降低35%的疾病进展或死亡风险。而在没有PIK3CA基因突变的患者中，两组之间没有显著差异。此外，阿培利司联合富维司群组的客观缓解率（ORR）也高于安慰剂联合富维司群组，分别为35.7%和16.2%。阿培利司的常见不良反应包括高血糖、皮疹、恶心、腹泻、减少食欲、口腔溃疡等，大多数为轻至中度，可通过药物调整或对症治疗控制。
阿培利司的上市为PIK3CA基因突变的晚期HR+/HER2-乳腺癌患者提供了一种新的治疗选择，也体现了精准医学的理念，即根据患者的分子特征选择最合适的药物。目前，阿培利司已经在美国、欧盟、日本、中国等多个国家和地区获得批准或注册，但是在国内的价格和可获取性还不明确。如果您想了解更多关于阿培利司的信息，或者想咨询其他关于海外药物、海外就医、医学顾问服务等方面的问题，欢迎扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业客服团队，我们将竭诚为您提供最专业、最贴心、最优质的服务。
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