trofinetide是一种新型的神经肽，它可以改善Rett综合征患者的神经功能和认知能力。Rett综合征是一种罕见的遗传性神经发育障碍，主要影响女性儿童，导致语言、运动、呼吸和社交能力的严重退化。目前，没有针对Rett综合征的特效药物，只能对症治疗。
trofinetide的作用机制是通过模拟一种天然存在的神经肽——glycyl-L-prolyl-L-glutamic acid (GPE)，来修复受损的神经元和突触连接，从而减轻Rett综合征的症状。GPE是胎盘生长因子（PGF）的代谢产物，它在胎儿发育期和出生后早期对神经系统有重要的保护作用。然而，Rett综合征患者由于基因突变，导致GPE的水平降低，从而影响神经系统的正常发育和功能。
trofinetide已经在多个临床试验中证明了其安全性和有效性。最近，一项三期临床试验（Lavender）在美国、欧洲和澳大利亚招募了184名6-15岁的Rett综合征女性患者，随机分为两组，分别接受trofinetide或安慰剂治疗12周。结果显示，与安慰剂组相比，trofinetide组在Rett综合征严重度评分（RSSS）上有显著的改善，表明trofinetide可以缓解Rett综合征的核心症状。此外，trofinetide组还在其他一些次要指标上有优于安慰剂组的趋势，包括呼吸、运动、社交和情绪方面。trofinetide的安全性也得到了确认，没有出现严重不良反应或中断治疗的情况。
目前，trofinetide还没有正式上市，只能通过参加临床试验或申请特殊用药渠道来获得。如果您或您的家人患有Rett综合征，并且想尝试使用trofinetide，请扫描或点击下方的二维码联系泰必达客服。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供关于trofinetide的最新信息、海外就医咨询、医学顾问服务等。我们期待与您沟通，并帮助您找到最适合您的治疗方案。
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