Rett综合征是一种罕见的神经发育障碍，主要影响女孩，导致语言、运动、认知和社交能力的严重损害。目前没有针对Rett综合征的特效药物，但是一种名为trofinetide的新型药物正在进行临床试验，显示出改善Rett综合征患者症状的潜力。那么，儿童服用trofinetide的用法用量是什么呢？本文将为您介绍。
trofinetide是一种人工合成的神经肽，可以通过调节神经元之间的信号传递，改善神经功能。trofinetide已经在成人和儿童的Rett综合征患者中进行了两期临床试验，结果显示，该药物可以显著改善患者的呼吸、运动、沟通和行为等方面的症状，而且安全性和耐受性良好。
根据最新的临床试验数据，儿童服用trofinetide的推荐剂量是每天两次，每次200毫克/公斤。这个剂量是基于对不同剂量组的患者进行效果和安全性评估后确定的。该药物以口服溶液的形式给予，可以与水或果汁混合服用。在服药期间，需要定期监测患者的生命体征、血液指标和尿液指标，以及症状的变化。
目前，trofinetide还没有正式上市，仍处于三期临床试验阶段。该试验计划招募180名6至15岁的女性Rett综合征患者，随机分为两个剂量组和一个安慰剂组，持续12周。该试验预计在2023年完成，并向美国食品药品监督管理局（FDA）提交上市申请。
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