雷特综合征是一种罕见的遗传性神经发育障碍，主要影响女性，导致大脑发育异常，进而导致运动技能和语言能力的丧失。目前，没有针对雷特综合征的根治方法，只能对症治疗。然而，最近，美国FDA批准了一种新的药物——trofinetide（商品名Daybue），作为雷特综合征的首个治疗药物。
trofinetide是一种人工合成的胰岛素样生长因子-1（IGF-1）的氨基端三肽类似物，旨在减少神经炎症并支持突触功能。它的有效性和安全性在一项随机、双盲、安慰剂对照的12周临床试验中得到了验证。该试验纳入了187名5至20岁的雷特综合征患者，分别给予trofinetide或安慰剂。结果显示，与安慰剂相比，trofinetide在两个共同的主要有效性终点上均表现出统计学上显著的改善，分别是从基线到第12周的雷特综合征行为问卷（RSBQ）总分的变化（P=0.018）和临床总体印象-改善（CGI-I）量表评分的变化（P=0.003）。RSBQ是由护理者完成的45项评分量表，用于评估雷特综合征的各种症状和体征。较低的分数表示雷特综合征的症状和体征较轻。CGI-I是由临床医生评定的7点量表，用于评估患者疾病改善或恶化的程度。CGI-I评分降低表示改善。
trofinetide最常见的不良反应是腹泻（81%）和呕吐（27%）。其它不良反应较少见，严重不良反应发生率低。trofinetide可以口服或通过胃造口管给药，每日两次，早晚各一次，饭前饭后均可。推荐剂量根据患者体重确定。
trofinetide是一种创新的药物，为雷特综合征患者提供了一个新的治疗选择。如果您或您的亲友患有雷特综合征，并想了解更多关于trofinetide的信息，请扫描或点击下方二维码联系泰必达客服。泰必达是一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供关于药品渠道、海外就医、医学顾问等方面的咨询服务。
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