多发性硬化症(Multiple Sclerosis,MS)是一种影响中枢神经系统的自身免疫性疾病,导致神经髓鞘的损伤和神经纤维的退行性变。MS的病因尚不明确,但可能与遗传、环境、感染等因素有关。MS的临床表现多样,常见的有视觉障碍、肌力减退、感觉异常、平衡失调、膀胱功能障碍等。MS的病程呈波动性或进行性,严重影响患者的生活质量和预后。
目前,MS的治疗主要是缓解发作、延缓疾病进展和改善患者功能。常用的药物包括干扰素、丙戊酸钠、抗CD20单克隆抗体(利妥昔单抗、欧立昔单抗)、抗CD52单克隆抗体(阿莱姆单抗)、抗α4β1整合素单克隆抗体(达托单抗)、芬戈莫德等。
芬戈莫德(Fingolimod,商品名Gilenya)是一种口服的免疫调节剂,通过与S1P受体结合,阻断淋巴细胞从淋巴结迁出,从而降低淋巴细胞在中枢神经系统内的浸润,减少神经髓鞘的损伤。芬戈莫德是第一个被批准用于治疗复发性-发作性MS(Relapsing-Remitting MS,RRMS)的口服药物,也是目前唯一被批准用于治疗儿童和青少年RRMS的药物。
芬戈莫德的临床试验表明,它能有效降低RRMS患者的复发率、延缓残疾进展和减少MRI证实的炎症灶。芬戈莫德还有一些其他的潜在作用,如保护神经元、促进髓鞘修复和改善认知功能等。芬戈莫德的常见不良反应有头痛、感冒、流感、感染、肝功能异常、高血压等。芬戈莫德还可能引起心率降低、心律失常、视网膜静脉闭塞等严重不良反应,因此需要在医生的指导下使用,并进行定期监测。
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