膀胱癌是一种常见的泌尿系统恶性肿瘤，主要发生在膀胱的上皮细胞。据统计，全球每年有约43万人被诊断出患有膀胱癌，其中约17万人死于该病。膀胱癌的发病率和死亡率在男性中高于女性，而且随着年龄的增长而增加。目前，膀胱癌的治疗主要包括手术、化疗、放疗和免疫治疗等，但是对于晚期或转移性的膀胱癌患者，治疗效果并不理想，预后较差。
近年来，随着分子生物学和基因组学的发展，人们对膀胱癌的发生机制和分子特征有了更深入的了解，从而为靶向治疗提供了新的思路和靶点。厄达替尼（Erdafitinib）就是一种针对FGFR（纤维增长因子受体）家族的口服小分子抑制剂，它可以有效地阻断FGFR信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖、侵袭和血管生成。FGFR是一种跨膜酪氨酸激酶受体，它在正常细胞中参与调节细胞分化、增殖、迁移和凋亡等多种生物学过程。然而，在部分肿瘤细胞中，由于基因突变、扩增或易位等原因，导致FGFR信号通路异常激活，从而促进肿瘤的发生和发展。据研究显示，在膀胱癌中，约有15%~20%的患者存在FGFR突变或扩增，这些患者往往对传统的化疗或免疫治疗反应较差。
厄达替尼作为一种新型的靶向药物，已经在多项临床试验中证明了其在治疗FGFR突变或扩增的膀胱癌患者方面的安全性和有效性。2019年4月12日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了厄达替尼作为第一个用于治疗局部晚期或转移性FGFR突变或扩增的膀胱癌患者的药物，并授予其突破性治疗药物（BTD）、快速通道（Fast Track）和孤儿药物（Orphan Drug）等多项特殊资格。FDA的批准主要基于一项名为BLC2001的二期临床试验，该试验共纳入了99例经过检测证实具有FGFR突变或扩增，并且已经接受过至少一线化疗失败的局部晚期或转移性膀胱癌患者。这些患者每日口服厄达替尼8mg，每28天为一个周期，直至疾病进展或不可接受的毒副作用发生。结果显示，厄达替尼的总有效率（ORR）为40%，其中3%的患者达到完全缓解（CR），37%的患者达到部分缓解（PR）。厄达替尼的中位无进展生存期（PFS）为5.5个月，中位总生存期（OS）为13.8个月。厄达替尼的常见不良反应包括高磷血症、口腔溃疡、腹泻、皮疹、脂肪肝、甲状旁腺激素升高、低钠血症、低钾血症、干眼症、结膜炎等，大多数为轻度或中度，可通过剂量调整或对症治疗来控制。
厄达替尼的上市为FGFR突变或扩增的膀胱癌患者提供了一种新的治疗选择，也为膀胱癌的精准医学开辟了新的领域。然而，目前厄达替尼在中国尚未上市，如果您想了解更多关于厄达替尼的信息，或者想咨询其他海外药物的相关问题，您可以扫描或点击下方的二维码，联系泰必达的专业医药顾问，我们将为您提供最专业、最贴心、最全面的服务。
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