venglustat

venglustat的适应症是法布雷病。 此药物由Sanofi-Aventis Recherche & Développement/ 赛诺菲（中国）投资有限公司/ Sanofi Winthrop Industrie/ Sanofi-Aventis Recherche & Développement；Creapharm Clinical Supplies; ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services Limited生产并提出实验申请，[实验的目的] 主要目的：在初治或筛选前至少6个月内未接受治疗的法布雷病成人受试者中评估venglustat减轻神经病理性疼痛和腹痛的效果。次要目的：评估venglustat对血浆lyso GL-3水平的影响；评估venglustat对止痛药物使用的影响；评估venglustat对法布雷病症状的影响；评估venglustat在法布雷病受试者中的安全性和耐受性；在法布雷病受试者中评估venglustat的PK。

venglustat的适应症是法布雷病。 此药物由Sanofi-Aventis Recherche & Développement/ 赛诺菲（中国）投资有限公司/ Sanofi Winthrop Industrie/ Sanofi-Aventis Recherche & Développement；Creapharm Clinical Supplies; ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services；ALMAC Clinical Services Limited生产并提出实验申请，[实验的目的] 主要目的：与法布雷病标准治疗相比，venglustat治疗18个月对法布雷病伴左心室肥大受试者左心室质量指数的影响。次要目的：评价venglustat对肾功能的影响；评价与标准治疗相比，venglustat对心脏功能和心脏脂质贮存的影响；评估venglustat在法布雷病受试者中的安全性和耐受性；评价venglustat在法布雷病受试者中的PK

venglustat的适应症是3型戈谢病。 此药物由Sanofi-Aventis Recherche & Développement/ 赛诺菲（中国）投资有限公司/ Sanofi Winthrop Industrie/ Sanofi-Aventis Recherche & Développement；Creapharm Clinical Supplies; Fisher Clinical Services Inc.生产并提出实验申请，[实验的目的] 主要目的：通过评估以下指标，评价venglustat与思而赞相比在成人和青少年（≥12至<18岁）GD3患者中的疗效： - 共济失调（根据共济失调评估与评分量表[SARA]评估） - 认知功能（根据可重复成套神经心理状态测验[RBANS]确定） 次要目的：1）评估与思而赞相比venglustat对维持脾脏体积稳定的作用 2）评估与思而赞相比venglustat对维持肝脏体积稳定的作用 3）评估与思而赞相比venglustat对维持血红蛋白水平稳定的作用 4）评估与思而赞相比venglustat对维持血小板计数稳定的作用 5）评估与思而赞相比venglustat的安全性和耐受性 6）评价与思而赞相比 venglustat 对脑脊液 (CSF) GL-1 和 lyso-GL-1 生物标志物变化的作用 7）评价与思而赞相比 venglustat 对血浆 GL-1 和 lyso-GL-1 生物标志物变化的作用