BLU-701是一种针对慢性骨髓增殖性疾病（CMPD）的靶向药物，由美国Blueprint Medicines公司开发。CMPD是一种造血干细胞异常增殖的疾病，导致血液中的红细胞、白细胞或血小板过多，增加了出血、感染和癌症的风险。
BLU-701的作用机制是抑制一种叫做CSF3R的受体，这种受体在CMPD患者的白细胞上过度表达，促进了白细胞的增殖。BLU-701可以选择性地抑制CSF3R，从而减少白细胞的数量，改善患者的症状和生活质量。
目前，BLU-701正在进行三期临床试验，主要针对一种叫做原发性骨髓纤维化（PMF）的CMPD亚型。PMF是一种罕见而严重的CMPD，导致骨髓被纤维组织所替代，影响了正常的造血功能。BLU-701在二期临床试验中已经显示出良好的安全性和有效性，有望成为PMF患者的新选择。
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