米托坦是一种类固醇激素合成抑制剂和抑制细胞生长的抗肿瘤药，用于治疗肾上腺皮质癌和库欣综合征。肾上腺皮质癌是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤，发病率极低，恶性程度高，病情进展快，易局部转移。库欣综合征是由于肾上腺皮质分泌过多的皮质醇而引起的一组临床综合征，主要表现为向心性肥胖、紫纹、高血压、糖尿病等。
米托坦通过抑制线粒体呼吸、引起线粒体相关膜功能障碍及内质网应激等途径减少肾上腺皮质癌细胞增殖，同时通过调控多种类固醇激素合成酶的功能和表达水平进而降低肾上腺皮质癌细胞分泌功能。米托坦是美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准的适应证为肾上腺皮质癌的唯一药物，是多个国际指南和共识推荐的肾上腺皮质癌首选辅助治疗药物。
米托坦治疗期间需维持血药浓度在14~20 mg/L之间，监测药物相关不良反应，并警惕与其他药物的相互作用。米托坦常见的不良反应有恶心、呕吐、食欲减退、乏力、嗜睡、眩晕、头痛、抑郁等，严重者可导致神经肌肉毒性、甲状腺功能减退、肝功能异常等。
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