依特立生是一种用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的药物,它是一种罕见的遗传性肌肉退化病,主要影响男性儿童。依特立生的作用是通过跳跃突变导致的外显子51缺失,恢复杜氏肌营养不良患者的肌营养蛋白(dystrophin)的表达。依特立生也被称为eteplirsen或Exondys51,它是由美国sarepta公司开发和生产的。
依特立生是一种注射剂,每周一次,每公斤体重30毫克,通过静脉注射给药。依特立生的常见副作用包括头痛、呕吐、皮疹、发热等,一般较轻微,不影响药物的使用。依特立生目前已经在美国、欧盟、日本等地区获得批准上市,但在中国尚未获得批准。
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