去纤苷钠，也被称为Defibrotide、Defitelio、defiteli、去纤苷、去纤维钠，是一种用于治疗严重肝静脉闭塞症（VOD）的药物，特别是当它伴随有肾功能不全或多器官功能衰竭时。这种病状通常发生在接受造血干细胞移植的患者身上。
药物的真实适应症
去纤苷钠主要用于治疗成年人和儿童的严重肝静脉闭塞症（VOD），这是一种潜在致命的病状，通常与造血干细胞移植相关。在欧洲，去纤苷钠也被批准用于预防成年人和儿童的严重肝静脉闭塞症。
药物的作用机制
去纤苷钠的具体作用机制尚不完全清楚，但它被认为是通过增强纤溶酶原激活剂的活性，抑制血小板聚集，以及具有抗炎作用来发挥其治疗效果的。这些作用共同帮助减少血栓形成，改善血液流动，从而缓解肝静脉闭塞症的症状。
临床研究和数据
在一项关键的临床试验中，使用去纤苷钠治疗的患者显示出较高的100天存活率。具体数据如下：
- 治疗组（接受去纤苷钠）的100天总存活率为38.2%。
- 对照组（未接受去纤苷钠）的100天总存活率为25%。
这些数据表明，去纤苷钠能显著提高严重肝静脉闭塞症患者的存活率。
使用和剂量
去纤苷钠的推荐剂量为每天25mg/kg体重，分四次静脉注射。治疗通常持续21天，或直到症状明显改善。
副作用和注意事项
去纤苷钠的常见副作用包括出血、低血压、发热、头痛和恶心。在使用去纤苷钠之前，医生会评估患者的出血风险，并监测治疗期间的出血情况。
结论
去纤苷钠是一种有效的治疗严重肝静脉闭塞症的药物，尤其是在造血干细胞移植的背景下。它通过改善血液流动和减少血栓形成来发挥作用，从而提高患者的存活率。然而，使用这种药物需要在医生的指导下进行，以确保安全和效果。
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