普拉替尼是一种靶向治疗RET基因变异的药物,它能有效抑制RET融合和突变,用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)和RET突变阳性的甲状腺癌(MTC)。普拉替尼的商品名是Gavreto,它由美国Blueprint Medicines公司开发,已经在美国、欧盟、日本等地获得批准上市。

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普拉替尼是什么药?

普拉替尼是一种口服的小分子药物,它能够选择性地抑制RET(后复性内皮生长因子受体)的活性,从而阻断RET在肿瘤细胞中的信号传导,抑制肿瘤的生长和扩散。RET是一种与神经系统发育相关的酪氨酸激酶受体,当它发生融合或突变时,会导致多种恶性肿瘤的发生,如非小细胞肺癌、甲状腺癌、结直肠癌等。普拉替尼能够有效地识别和靶向RET融合和突变,对其他酪氨酸激酶受体如EGFR、ALK、ROS1等则没有明显的抑制作用,因此具有较高的选择性和安全性。

普拉替尼是什么药?

普拉替尼有哪些适应症?

普拉替尼目前已经在美国、欧盟、日本等地获得批准上市,主要用于治疗以下两种类型的肿瘤:

  • RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC),无论是否接受过其他治疗。
  • RET突变阳性的甲状腺癌(MTC),包括分化型甲状腺癌(DTC)和髓样甲状腺癌(MTC),无论是否接受过其他治疗。

普拉替尼的适应症是基于临床试验的结果而确定的。在ARROW试验中,普拉替尼对RET融合阳性的NSCLC患者显示出了显著的抗肿瘤活性,总有效率为57%,中位无进展生存期为17.1个月。在同一试验中,普拉替尼对RET突变阳性的MTC患者也显示出了显著的抗肿瘤活性,总有效率为60%,中位无进展生存期为25.6个月。普拉替尼的常见不良反应包括高血压、肝功能异常、便秘、肌痛、疲劳、水肿等,大多数为轻至中度,可通过药物调整或对症治疗来控制。

普拉替尼在中国能买到吗?

普拉替尼目前还没有在中国获得批准上市,因此在国内的药店或医院是买不到的。但是,有需要的患者可以寻找国内专业的海外医药咨询机构,通过合法的渠道从海外购买正品的普拉替尼,并直接邮寄到家中。这样既能保证药品的质量和安全,又能节省时间和费用,避免出国看病的麻烦。

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