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他泽司他(Tazverik,tazemetostat)是一种新型的表观遗传药物,由美国Epizyme公司开发,主要作用于一种叫做EZH2的酶,从而调控基因的表达。EZH2是一种组蛋白甲基转移酶,它可以在组蛋白上添加甲基,从而改变染色质的结构和功能,影响基因的转录。EZH2在正常细胞中参与细胞分化和增殖等过程,但在某些癌症中,EZH2的水平或活性异常升高,导致肿瘤细胞的增殖和侵袭。因此,抑制EZH2的活性可以作为一种治疗癌症的策略。
他泽司他能治疗哪些癌症?
目前,他泽司他已经获得美国FDA的两个加速批准,分别用于治疗:
- 18岁以上患有复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)且已经接受过至少两种治疗方案的成人患者。滤泡性淋巴瘤是一种非霍奇金淋巴瘤(NHL),属于低度恶性的B细胞肿瘤,约占NHL的20%~30%。滤泡性淋巴瘤通常具有缓慢生长但易复发的特点,目前尚无根治性治疗方法。约20%~30%的滤泡性淋巴瘤患者存在EZH2突变,这些患者对传统化疗或免疫治疗的反应较差。他泽司他作为一种口服药物,可以有效抑制EZH2突变导致的肿瘤生长,并且安全性较好。
- 16岁以上患有局部进展或转移性上皮样肉瘤(EpSS)且不能手术切除或复发后不能接受放射治疗的成人和儿童患者。上皮样肉瘤是一种罕见的软组织肉瘤,约占所有软组织肉瘤的1%。上皮样肉瘤通常发生在四肢或躯干,具有高度侵袭性和转移倾向,预后较差。目前没有针对上皮样肉瘤的标准化疗方案,手术切除和放射治疗是主要的治疗手段。约90%的上皮样肉瘤患者存在EZH2基因的融合突变,这是导致肿瘤发生的主要原因。他泽司他可以有效抑制EZH2融合突变引起的肿瘤信号通路,并且具有较高的客观缓解率和持久性。
除了上述两种癌症,他泽司他还在多个临床试验中评估其对其他类型的癌症的治疗效果,包括:
- 慢性髓细胞白血病(CML)
- 弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)
- 非小细胞肺癌(NSCLC)
- 卵巢癌
- 前列腺癌
- 乳腺癌
- 胃癌
- 胰腺癌
- 肝细胞癌
- 骨肉瘤
- 神经母细胞瘤
- 小儿胚胎性横纹肌肉瘤
他泽司他如何购买?
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