伐美妥司他是一种新型的表观遗传学调节剂，也叫做Ezharmia或valemetostat，是由日本第一三共公司开发的一种靶向药物，主要作用于组蛋白去乙酰化酶（HDAC）和组蛋白甲基转移酶（DOT1L），从而改变白血病细胞的基因表达，诱导其分化和凋亡。
伐美妥司他目前已经在日本获得了治疗急性髓系白血病（AML）的适应证，尤其是对于复发或难治性的AML患者，伐美妥司他可以提供一种有效的治疗选择。根据临床试验的结果，伐美妥司他的总有效率为38.5%，其中部分缓解率为30.8%，完全缓解率为7.7%。伐美妥司他的主要不良反应包括血小板减少、中性粒细胞减少、贫血、恶心等，大多数为轻至中度，可以通过调整剂量或暂停用药来控制。
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