吉列替尼是一种靶向治疗急性髓系白血病(AML)的药物,它的别名有吉瑞替尼,富马酸吉列替尼,吉列替尼,吉特替尼,gilteritinib,Xospata,Gilternib、GILLIDX等。它是由老挝大熊制药公司开发的一种口服药物,主要作用于FLT3基因突变的AML患者。
急性髓系白血病是一种恶性血液疾病,主要表现为骨髓中异常的幼稚细胞(髓母细胞)大量增生,导致正常造血功能受损,出现贫血、出血和感染等临床表现。AML是一种高度异质性的疾病,不同患者的基因突变类型和数量不同,影响了治疗效果和预后。其中,FLT3基因突变是AML最常见的基因变异之一,约占25%~35%的AML患者。FLT3基因突变会导致细胞内信号通路异常激活,促进白血病细胞的增殖和存活。FLT3基因突变的AML患者通常预后较差,对化疗反应较差,复发率较高。
吉列替尼是一种针对FLT3基因突变的靶向药物,它可以选择性地抑制FLT3受体酪氨酸激酶的活性,从而阻断白血病细胞的生长信号,诱导其凋亡。吉列替尼已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得批准,用于治疗复发或难治性FLT3突变阳性的AML成人患者。临床试验显示,吉列替尼能够显著提高这类患者的总体缓解率(ORR)和中位无进展生存期(PFS),并且与造血干细胞移植(HSCT)相结合可以进一步提高总体生存期(OS)。吉列替尼的常见不良反应包括肝功能异常、感染、出血、恶心、腹泻、皮疹等,一般可耐受。
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