米哚妥林（别名：雷德帕斯、Rydapt、Midostaurin、Tauritmo）是一种靶向药物，由瑞士诺华公司生产，主要用于治疗急性髓系白血病（AML）、系统性肥大细胞病（SM）等疾病。
米哚妥林是什么？
米哚妥林是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能够抑制FLT3、KIT、PDGFR等多种信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活，同时也能够诱导肿瘤细胞的分化和凋亡。
米哚妥林能治疗什么疾病？
米哚妥林主要用于治疗以下两种类型的血液系统恶性肿瘤：
- 急性髓系白血病（AML）：这是一种由骨髓中异常的幼稚髓系细胞引起的白血病，占所有白血病的80%左右。AML患者中约有30%存在FLT3基因突变，这会导致白血病细胞更加恶性和难以治愈。米哚妥林能够有效地抑制FLT3基因突变导致的信号通路异常，从而提高AML患者的治愈率和生存期。
- 系统性肥大细胞病（SM）：这是一种由肥大细胞异常增生和聚集引起的罕见疾病，会导致多个器官受损和功能障碍。SM患者中约有90%存在KIT基因突变，这会导致肥大细胞过度活化和释放过多的介质。米哚妥林能够有效地抑制KIT基因突变导致的信号通路异常，从而控制肥大细胞的增生和活化，减轻SM患者的临床症状和改善生活质量。
米哚妥林的治疗效果怎么样？
米哚妥林的治疗效果已经得到了多项临床试验和研究的证实，以下是一些主要的数据：
- 在一项针对FLT3突变AML患者的III期临床试验（RATIFY）中，与化疗联合使用米哚妥林的患者，其4年无进展生存率（PFS）为27.7%，显著高于仅使用化疗的患者（19.6%），其4年总生存率（OS）为51.4%，也显著高于仅使用化疗的患者（44.3%）。
- 在一项针对SM患者的II期临床试验（CPKC412D2201）中，使用米哚妥林的患者，其总有效率（ORR）为60%，其中完全缓解（CR）率为16%，部分缓解（PR）率为44%。在另一项针对SM患者的II期临床试验（CPKC412A2120）中，使用米哚妥林的患者，其总有效率（ORR）为69%，其中完全缓解（CR）率为8%，部分缓解（PR）率为61%。
米哚妥林在中国能买到吗？
米哚妥林目前还没有在中国上市，但是已经在美国、欧盟、日本等多个国家和地区获得了批准。如果您想使用米哚妥林治疗您的疾病，您可以寻找国内专业的海外医疗咨询机构获得购买渠道，药品直接邮寄到家，方便快捷。
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