依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称DMD）的创新药物。DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响肌肉功能，导致逐渐的肌肉退化和弱化。依特立生的作用机制在于通过特定的分子设计，跳过突变的外显子，使得部分DMD患者体内可以产生较短但部分功能性的肌肉蛋白。
药物概述
依特立生是首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的用于治疗DMD的药物。它的适应症是针对DMD患者中的一部分，具体是那些由于第51个外显子缺失而导致的遗传突变。这种药物通过分子水平上的“外显子跳跃”技术，使得患者体内可以产生一个缺失部分外显子的，但仍具有部分功能的 dystrophin 蛋白。
使用方法
依特立生通过静脉注射给药，通常的剂量是每公斤体重0.5毫克，每周一次。治疗的持续时间和具体剂量应由医生根据患者的具体情况来决定。
疗效评估
在临床试验中，使用依特立生的患者显示出了肌肉功能的改善。虽然这种改善并不意味着完全恢复，但对于DMD患者来说，任何肌肉功能的保留都是极其宝贵的。
注意事项
在使用依特立生时，患者可能会经历一些副作用，如注射部位反应、皮疹或肌肉疼痛。严重的副作用相对罕见，但如果出现，应立即联系医生。
费用信息
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结语
依特立生为DMD患者提供了新的希望。尽管它并不能治愈DMD，但能够在一定程度上改善患者的生活质量。如果您或您的家人需要关于依特立生或其他DMD相关药物的更多信息，请联系我们的客服团队。
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