依特立生（别名：Eteplirsen，商品名：Exondys 51）是一种针对杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）特定基因突变的创新药物。DMD是一种罕见的遗传性疾病，主要影响肌肉的功能和发展。依特立生的作用机制是通过特定的分子设计，跳过突变的外显子51，从而使得部分DMD患者能够产生部分功能性的肌肉蛋白。
药物简介
依特立生是首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗DMD的药物。它适用于那些由于特定外显子51突变导致的DMD患者。这种药物通过注射给药，通常是每周一次。
使用方法
依特立生的使用需要在专业医疗人员的指导下进行。治疗方案通常包括：
- 每周一次的静脉注射。
- 每次注射的剂量根据患者的体重来计算，通常是每公斤体重0.9毫克。
治疗效果
依特立生的治疗效果因人而异，但一些研究表明，它可以在一定程度上改善患者的肌肉功能。然而，它并不能治愈DMD，而是作为一种症状缓解的治疗方法。
注意事项
在使用依特立生时，患者可能会遇到一些副作用，如注射部位反应、皮疹或肌肉疼痛。此外，定期的肝功能检测是必要的，因为有些患者可能会出现肝酶升高的情况。
费用咨询
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结语
依特立生为DMD患者提供了一种新的治疗选择，它的出现给许多家庭带来了希望。如果您或您的家人需要关于依特立生或其他DMD治疗方法的更多信息，请联系我们的客服团队。
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