依特立生,也被称为Exondys 51,是一种针对杜氏肌营养不良症(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)的创新药物。这种遗传性疾病主要影响男孩,导致肌肉逐渐弱化和丧失功能。依特立生通过特定的机制,旨在恢复肌肉蛋白的生产,从而减缓病情的进展。
药物概述
依特立生是首个获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于治疗DMD的药物。它适用于那些由于DMD基因中第51个外显子缺失而导致的疾病。这种药物的作用机制是通过分子水平上的“跳读”(exon skipping),使得部分DMD患者体内可以产生一定功能的肌萎缩蛋白。
治疗效果
依特立生的治疗效果因人而异,但在临床试验中,一部分接受治疗的患者显示出肌力和运动能力的改善。这种改善虽然有限,但对于DMD患者和他们的家庭来说,任何肌力的保持或提升都是宝贵的。
价格信息
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使用建议
在考虑使用依特立生之前,患者和家属应与医疗专业人员进行充分的沟通,了解药物的潜在效果和副作用。此外,由于治疗成本较高,患者家庭还需要考虑经济因素。
客服信息
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