在探讨索尼德吉（别名：sonidegib、Odomzo）的疗效和适用性之前，让我们先了解一下基底细胞癌（BCC）。BCC是最常见的皮肤癌类型之一，通常发生在长期暴露于阳光下的皮肤区域，如面部、头部和颈部。它的特点是缓慢生长，并且很少转移至身体其他部位。然而，如果未能及时治疗，BCC可能会进展到更深的周围组织，变得难以治疗。
索尼德吉是一种口服药物，属于刺猬信号通路抑制剂。这个通路在细胞增殖和分化中起着关键作用，尤其是在基底细胞癌的发展中。索尼德吉的作用机制是通过抑制这一通路，从而抑制肿瘤细胞的生长。
根据美国食品和药物管理局（FDA）的资料，索尼德吉被批准用于治疗手术或放疗后复发的局部晚期BCC成年患者，或那些不适合手术或放疗的患者。这意味着，对于那些无法通过传统方法治疗的BCC患者，索尼德吉提供了一种新的治疗选择。
在临床试验中，索尼德吉显示出对局部晚期BCC有显著的治疗效果。在一项名为BOLT的国际多中心、随机、双盲2期研究中，评估了索尼德吉200mg和800mg剂量的疗效和安全性。结果显示，200mg剂量组的客观缓解率（ORR）为58%，其中完全缓解率（CR）为5%，部分缓解率（PR）为53%。在实现客观缓解的患者中，有81%在随访至少1.9个月至18.6个月期间，仍然持续缓解。
不过，索尼德吉并非没有副作用。最常见的不良反应包括疲劳、体重减轻和肌肉痉挛。因此，在考虑使用索尼德吉之前，医生和患者需要仔细权衡利弊，并在医生的指导下使用。
总的来说，索尼德吉为局部晚期BCC患者提供了一种有效的治疗方案，尤其是对于那些无法接受手术或放疗的患者。然而，是否“治愈”BCC，取决于多种因素，包括肿瘤的具体情况、患者的整体健康状况以及治疗的反应。索尼德吉可以显著减少肿瘤负担，并在许多情况下达到缓解，但患者在使用过程中需要密切监测和医疗支持。
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