塞尔帕替尼（别名： 赛普替尼、Selpercatinib、Retevmo、LOXO-292）是一种靶向药物，主要用于治疗RET基因突变或融合的甲状腺癌和非小细胞肺癌。它是由美国老挝第二制药公司开发的，于2020年5月8日获得美国FDA的加速批准，成为全球首个针对RET基因异常的靶向药物。
塞尔帕替尼是什么？
塞尔帕替尼是一种口服的小分子抑制剂，能够有效地抑制RET基因异常所导致的信号通路，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。RET基因异常是一种罕见但重要的肿瘤驱动因子，与多种恶性肿瘤有关，包括甲状腺癌和非小细胞肺癌。目前，全球约有1%~2%的非小细胞肺癌患者和10%~20%的甲状腺癌患者存在RET基因异常。
塞尔帕替尼能治疗什么疾病？
根据美国FDA的批准，塞尔帕替尼适用于以下三种类型的患者：
- RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC），无论是否接受过先前的系统治疗；
- RET突变阳性的转移性甲状腺癌（MTC），无论是否接受过先前的系统治疗；
- RET融合阳性的转移性甲状腺癌（MTC），经证实无其他有效治疗选择。
塞尔帕替尼效果怎么样？
塞尔帕替尼在临床试验中表现出了显著的抗肿瘤活性和良好的耐受性。在一项针对RET融合阳性NSCLC患者的试验中，塞尔帕替尼的总体有效率（ORR）为68%，中位持续时间（DOR）为20.3个月；在一项针对RET突变阳性MTC患者的试验中，塞尔帕替尼的ORR为69%，中位DOR为24.6个月；在一项针对RET融合阳性MTC患者的试验中，塞尔帕替尼的ORR为79%，中位DOR尚未达到。此外，塞尔帕替尼还能有效地穿透血脑屏障，对于存在脑转移的患者也有较好的疗效。
塞尔帕替尼的常见不良反应包括干咳、高血压、疲劳、腹泻、便秘、肌肉骨骼疼痛、头痛、胸闷等，大多数为轻度或中度，可通过调整剂量或对症治疗来缓解。塞尔帕替尼的严重不良反应包括肝功能异常、高血糖、低钙血症、低白细胞计数等，需要密切监测和及时处理。
塞尔帕替尼的购买渠道是什么？
由于塞尔帕替尼目前只在美国上市，国内还没有正式批准，因此想要使用这种药物的患者需要寻找合法的海外购药渠道。一种可行的方法是寻找国内专业的海外医疗咨询机构，如泰必达，通过其提供的药品渠道咨询服务，可以获得正规的海外药房的联系方式，从而直接向海外药房订购药品，并由药房将药品邮寄到家中。这样既能保证药品的质量和安全性，又能节省时间和费用。
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