普纳替尼(别名: 帕纳替尼、Ponatinib、lclusig、Ponaxen)是一种靶向治疗白血病的药物,由日本大冢制药公司生产。它可以抑制多种酪氨酸激酶,包括BCR-ABL,这是导致慢性粒细胞白血病(CML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)的基因突变。
普纳替尼主要用于治疗对其他酪氨酸激酶抑制剂耐药或不耐受的CML或ALL患者,特别是有T315I突变的患者。它也可以用于治疗其他类型的癌症,如胃肠道间质瘤(GIST)和肺癌。
普纳替尼的效果已经在多项临床试验中得到证实。根据一项名为EPIC的III期试验,普纳替尼比伊马替尼更有效地延长了CML患者的无进展生存期。另一项名为PACE的II期试验显示,普纳替尼对有T315I突变的CML或ALL患者有很高的有效率。
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: Cortes JE, Kim DW, Pinilla-Ibarz J, et al. Ponatinib efficacy and safety in Philadelphia chromosome–positive leukemia: final 5-year results of the phase 2 PACE trial. Blood. 2018;132(4):393-404.
: Cortes JE, Kim DW, Pinilla-Ibarz J, et al. A phase 2 trial of ponatinib in Philadelphia chromosome–positive leukemias. N Engl J Med. 2013;369(19):1783-1796.
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