佩米替尼(别名:Peimeidx,培美替尼、佩米替尼、pemigatinib、pemazyre、达伯坦)是一种靶向治疗药物,主要用于治疗胆管癌。这种药物通过抑制癌细胞内的特定蛋白质来阻止肿瘤的生长和扩散。佩米替尼是一种选择性的纤维芽细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂,对FGFR1、2和3有高度选择性和亲和力。
药物的真实适应症
佩米替尼被批准用于治疗先前接受过至少一种治疗的局部晚期或转移性胆管癌(CCA)患者。特别是那些携带FGFR2融合或其他重排基因的患者。
药物的作用机制
佩米替尼通过靶向和抑制FGFR1、2和3的活性,这些受体在许多胆管癌细胞中异常激活。FGFR信号通路在细胞生长、分化、血管生成和肿瘤形成过程中起着关键作用。通过抑制这一通路,佩米替尼能够减缓肿瘤的生长速度,甚至可能导致肿瘤缩小。
临床试验数据
在一项关键的临床试验中,佩米替尼显示出对局部晚期或转移性胆管癌患者有显著的治疗效果。在这项试验中,携带FGFR2融合或重排的患者在接受佩米替尼治疗后,中位无进展生存期(PFS)显著延长。
副作用和管理
佩米替尼的常见副作用包括:视力模糊、口腔炎、指甲病变、脱发、疲劳等。这些副作用通常可以通过药物剂量调整或对症治疗来管理。在使用佩米替尼之前和治疗期间,患者应接受定期的眼科检查和血液检查。
使用建议
佩米替尼的使用应严格遵循医生的指导。患者应详细告知医生自己的病史和正在使用的所有药物,以避免潜在的药物相互作用。
结论
佩米替尼为胆管癌患者提供了一个新的治疗选择,特别是对于那些传统治疗效果不佳的患者。它的上市增加了胆管癌治疗的多样性和个性化选择。然而,患者在使用时应注意药物的副作用,并在医生的指导下进行。
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