艾美赛珠单抗,也被广泛认识为艾米珠单抗、舒友立乐、Emicizumab、Hemlibra,是一种用于治疗A型血友病并存在凝血因子VIII抑制物患者的创新药物。本文将详细探讨艾美赛珠单抗的服用剂量、药物机制、临床研究结果以及使用指南。
药物概述
艾美赛珠单抗是一种重组人化单克隆抗体,用于预防性治疗A型血友病患者的出血事件。它通过模拟凝血因子VIII的功能,为患者提供一种新的治疗选择,特别是对于那些对传统凝血因子VIII治疗产生抑制物的患者。
适应症
艾美赛珠单抗适用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病成人和儿童患者的常规预防性治疗,以防止出血或降低出血发生的频率。
药物机制
艾美赛珠单抗是一种双特异性抗体,能够同时与活化的凝血因子IX和X结合,从而在没有凝血因子VIII的情况下,恢复凝血过程中的关键步骤。这种独特的机制使得艾美赛珠单抗能够有效地预防A型血友病患者的出血事件。
服用剂量
艾美赛珠单抗的推荐剂量为每周一次皮下注射。初始4周为负荷剂量,每周一次3mg/kg体重,随后转为维持剂量,1.5mg/kg体重,每周一次。具体剂量需根据患者的体重和医生的建议进行调整。
剂量调整
在特定情况下,如患者体重变化或出血事件,可能需要调整剂量。医生将根据患者的具体情况和治疗反应来决定是否需要调整剂量。
临床研究
HAVEN系列临床试验是评估艾美赛珠单抗效果的关键研究。HAVEN 1和HAVEN 2研究表明,艾美赛珠单抗能显著降低成人、青少年和儿童A型血友病患者的出血率。
HAVEN 1研究结果
HAVEN 1研究主要分析结果表明,12岁及以上的A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者在接受每周一次艾美赛珠单抗皮下注射预防性治疗后,与未接受预防性治疗的患者相比,出血风险降低87%。
HAVEN 2研究结果
HAVEN 2研究主要分析结果表明,12岁以下儿童患者中位接受艾美赛珠单抗每周一次预防治疗58周后,年化出血率仅0.3,零治疗出血率达77%。
使用指南
在开始使用艾美赛珠单抗之前,患者应接受全面的医学评估。医生将提供详细的使用指导,包括如何正确进行皮下注射、剂量调整以及监测治疗效果。
注意事项
- 在使用艾美赛珠单抗期间,患者应定期进行血液检测,以监测凝血功能。
- 如果出现任何不寻常的出血或副作用,应立即联系医生。
- 患者应遵循医生的指导,不要自行调整剂量。
结论
艾美赛珠单抗为A型血友病患者提供了一种新的预防性治疗选择,特别是对于那些对传统治疗产生抑制物的患者。通过每周一次的皮下注射,艾美赛珠单抗能够显著降低出血风险,改善患者的生活质量。
请注意,本文所提供的信息仅供参考,具体使用艾美赛珠单抗的决定应由医生根据患者的个体情况做出。如需了解更多信息或获取最新价格,请咨询客服。
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