普拉替尼（Pralsetinib），以商品名普吉华（Gavreto）在市场上销售，是一种靶向药物，用于治疗特定类型的非小细胞肺癌（NSCLC）和甲状腺癌（TC）。本文将深入探讨普拉替尼的发展历程、作用机制、临床研究、适应症、用法用量以及不良反应，为医学专业人士和患者提供详尽的信息。
普拉替尼的发展历程
普拉替尼由Blueprint Medicines公司开发，是一种口服RET抑制剂。RET是一种酪氨酸激酶受体，与多种肿瘤的生长和存活有关。普拉替尼的研发代号为BLU-667，它在2020年获得美国FDA批准，用于治疗成人RET融合基因阳性的NSCLC。2021年3月，普拉替尼在中国获批上市，为中国患者带来了新的治疗选择。
普拉替尼的作用机制
普拉替尼是一种选择性RET抑制剂，能够有效抑制RET融合和突变。这些RET融合和突变通过激活下游信号通路，导致细胞无控制地增殖，从而促进肿瘤的形成。普拉替尼通过抑制这些信号通路，阻止肿瘤细胞的生长和扩散。
临床研究与效果
全球I/II期ARROW临床研究显示，普拉替尼对多种肿瘤的治疗效果良好，特别是对于胰腺癌、胆管癌、结直肠癌、胃癌和卵巢癌等。在非小细胞肺癌患者中，普拉替尼展现出了显著的临床疗效，临床获益率达到70%，疾病控制率达83%。
普拉替尼的适应症
普拉替尼主要用于以下适应症：
- RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗。
- 12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者。
- 需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。
用法用量
成人推荐剂量为400毫克，每天空腹口服一次。如果漏服，应在下次服药时间前补服。如果服药后发生呕吐，不可补服，下次服药仍按照原间隔时间。
不良反应
普拉替尼的不良反应包括疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛和高血压等。在ARROW研究中，严重不良反应的比例为45%，最常见的为肺实质病变和肺炎。5%的患者因不良反应导致死亡，15%的患者因不良反应永久停药。
结论
普拉替尼作为一种新型的靶向治疗药物，为非小细胞肺癌和甲状腺癌患者提供了新的治疗希望。然而，患者在使用普拉替尼时应在医生指导下进行，严格遵守用药指南，并注意可能出现的不良反应。
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