普拉替尼是一种受体酪氨酸激酶RET(Rearranged during Transfection)抑制剂,是中国第一个获批上市的选择性RET抑制剂 ,可抑制RET及其下游分子磷酸化,有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖 。它由Blueprint Medicines开发,基石药业获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权 。
普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂 ,已获中国国家药品监督管理局批准,用于既往接受过含铂化疗的转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗 ;用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)成人和12岁及以上儿童患者的治疗,以及需要系统性治疗且放射性碘难治(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗 。
普拉替尼的功效主要体现在对RET基因异常相关肿瘤的治疗。在一项多中心、非随机、开放性、多队列临床研究 ARROW 中(NCT03037385),评估了本品治疗 RET 融合阳性的转移性NSCLC患者的有效性。该研究结果显示,在接受铂类药物化疗后发生疾病进展的 RET 融合阳性的转移性NSCLC患者中,本品治疗后总缓解率为57%,中位持续时间为9.3个月 。在未经系统治疗的 RET 融合阳性转移性NSCLC患者中,本品治疗后总缓解率为70%,中位持续时间为10.1个月 。本品对存在无症状中枢神经系统(CNS)转移的患者也有良好的效果 。
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