依特立生（eteplirsen，Exondys51）是一种用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的药物，由美国sarepta公司开发。DMD是一种罕见的遗传性肌肉退化病，主要影响男性儿童，导致肌肉无力和萎缩，最终导致呼吸衰竭和心脏衰竭。依特立生是一种外显子跳跃剂，可以通过跳过第51号外显子，修复受损的基因编码，使部分患者能够产生一定数量的功能性肌营养素蛋白，从而延缓肌肉退化的进程。
依特立生是一种静脉注射的药物，每周一次，每次每公斤体重30毫克。目前，依特立生只在美国获得了FDA的加速批准，其他国家和地区还没有正式批准上市。依特立生的价格非常昂贵，每年需要花费数十万美元。因此，很多患者需要通过海外药房或海外医疗咨询机构来获取这种药物。
依特立生作为一种新型的基因治疗药物，其安全性和有效性还需要更多的临床数据来证实。目前已知的不良反应包括：
- 注射部位反应：如红肿、疼痛、刺痛等。
- 过敏反应：如皮疹、发热、寒战、恶心等。
- 肾功能损害：如血尿素氮升高、肌酐升高等。
- 血小板减少：如出血倾向增加等。
- 肝功能异常：如转氨酶升高等。
以上不良反应大多为轻度或中度，可通过对症处理或减少剂量来缓解。但是，如果出现严重的不良反应，如过敏性休克、急性肾衰竭等，应立即停止使用并寻求医疗救助。
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