依特立生（别名：eteplirsen、Exondys51）是一种由美国sarepta生产的治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的药物。DMD是一种遗传性的肌肉退化病，主要影响男性儿童，导致肌肉无力、呼吸困难、心脏问题等严重并发症。依特立生是一种抑制外显子51跳跃的药物，可以使部分DMD患者的肌营养不良蛋白（dystrophin）恢复表达，从而延缓肌肉功能的衰退。依特立生适用于外显子51跳跃可恢复DMD患者，约占DMD患者的13%。
依特立生的用法用量
依特立生是一种静脉注射药物，每周一次，每次剂量为30毫克/千克。依特立生应在医生或护士的指导下使用，注射过程大约需要1小时。在注射前后，患者应接受预防性的抗组胺药物，以减少过敏反应的风险。依特立生的治疗效果需要长期观察和评估，目前尚无明确的停止治疗的标准。
依特立生的副作用
依特立生的常见副作用包括：
- 注射部位反应，如红肿、疼痛、瘙痒等
- 过敏反应，如皮疹、荨麻疹、发热、寒战等
- 平衡失调，如头晕、眩晕、耳鸣等
- 肌肉骨骼问题，如肌肉疼痛、关节疼痛、背部疼痛等
- 呼吸道感染，如咳嗽、咽喉炎、鼻塞等
- 腹泻
依特立生的严重副作用包括：
- 肾功能损害，表现为血尿素氮和肌酐升高
- 血小板减少，表现为出血倾向和易瘀斑
- 肺功能下降，表现为呼吸困难和低氧血症
以下是依特立生在临床试验中发生的副作用发生率的表格：
| 副作用 | 依特立生组（n=12） | 安慰剂组（n=4） |
|---|---|---|
| 注射部位反应 | 83% | 0% |
| 平衡失调 | 33% | 0% |
| 肌肉骨骼问题 | 33% | 0% |
| 呼吸道感染 | 25% | 25% |
| 腹泻 | 17% | 0% |
| 过敏反应 | 8% | 0% |
| 肾功能损害 | 8% | 0% |
| 血小板减少 | 8% | 0% |
| 肺功能下降 | 8% | 0% |
依特立生的注意事项
- 依特立生只适用于外显子51跳跃可恢复DMD患者，使用前应进行基因检测确认。
- 依特立生可能引起过敏反应，使用前后应接受预防性的抗组胺药物，如出现严重过敏反应，应立即停止使用并寻求医疗救助。
- 依特立生可能影响肾功能和血小板计数，使用期间应定期监测相关指标，如出现异常，应调整剂量或停止使用。
- 依特立生可能加重肺功能损害，使用期间应定期评估肺功能，如出现呼吸困难或低氧血症，应停止使用并寻求医疗救助。
- 依特立生的安全性和有效性在儿童、老年人、孕妇和哺乳期妇女等人群中尚未充分研究，使用前应咨询医生。
- 依特立生可能与其他药物发生相互作用，使用前应告知医生所有正在使用的药物，包括处方药、非处方药、中药、保健品等。
依特立生的价格
依特立生是一种昂贵的药物，每年的治疗费用可能高达数百万美元。由于依特立生在中国尚未获批上市，患者需要通过海外渠道购买。泰必达是一家专业的医药咨询公司，可以为患者提供依特立生的海外购买渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。泰必达不是代购，也不提供物流服务，仅提供咨询服务。请咨询客服获得最新价格。
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