BLU-701是一种高度选择性的EGFR抑制剂，可以用于治疗携带敏感性（ex19del，L858R）和C797S耐药突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC） 。BLU-701是美国Blueprint Medicines公司开发的一种口服药物，目前正在进行临床试验 。
BLU-701是什么？
EGFR是一种在细胞表面存在的受体酪氨酸激酶，可以调节细胞的生长和分化。在部分NSCLC患者中，EGFR基因发生突变，导致EGFR过度激活，促进肿瘤的发展和扩散。EGFR抑制剂是一类可以阻断EGFR信号传导的药物，从而抑制肿瘤的生长。
目前已经有多代EGFR抑制剂被开发和批准用于治疗EGFR突变阳性的NSCLC，例如第一代的吉非替尼（gefitinib），第三代的奥西替尼（osimertinib）等。然而，这些药物都会面临耐药问题，即肿瘤细胞会产生新的突变来逃避药物的作用。其中最常见的耐药突变是T790M和C797S，分别对应第一代和第三代EGFR抑制剂 。
BLU-701是一种第四代EGFR抑制剂，它可以同时针对敏感性突变（ex19del，L858R）和C797S耐药突变，而不影响正常的EGFR。这样可以提高药物的效果，减少副作用，并延缓或克服耐药性。此外，BLU-701还具有良好的穿透血脑屏障的能力，可以有效治疗或预防中枢神经系统转移 。
BLU-701有什么功效？
BLU-701在体外和体内的实验中都显示出了强大的抗肿瘤活性。在体外实验中，BLU-701对含有ex19del或L858R敏感性突变以及C797S耐药突变的双重突变EGFR表达的细胞株具有低纳摩尔级别的抑制效果，而对正常EGFR表达的细胞株则没有明显影响。在体内实验中，BLU-701对含有ex19del敏感性突变的PC9肿瘤移植模型表现出了强烈和持久的信号通路抑制和肿瘤消退效果 。
目前，BLU-701正在进行一项I/II期临床试验（NCT04952379），旨在评估其在携带敏感性（ex19del，L858R）和C797S耐药突变的晚期NSCLC患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效动力学和抗肿瘤活性 。该试验计划招募约100名患者，在不同剂量水平下给予BLU-701单药治疗或与奥西替尼或BLU-945（另一种第四代EGFR抑制剂）联合治疗。该试验的主要终点是确定BLU-701的最大耐受剂量和推荐剂量，次要终点包括客观缓解率、疾病控制率、持续时间、进展无病生存期和总生存期等 。
BLU-701如何使用？
BLU-701是一种口服药物，目前尚未获得批准，仅在临床试验中使用。BLU-701的具体用法和用量需要根据医生的指导和临床试验的方案来确定。一般来说，BLU-701应该在空腹或饭后至少2小时内服用，每天一次，每次一粒胶囊。如果出现严重的不良反应，应该停止服用并及时联系医生。
BLU-701有什么副作用？
BLU-701的副作用尚未完全确定，目前正在进行临床试验来评估其安全性和耐受性。根据其他EGFR抑制剂的经验，可能出现的副作用包括皮疹、腹泻、口干、食欲减退、恶心、呕吐、便秘、肝功能异常、肺炎、心电图异常等。如果出现任何严重或持续的副作用，应该立即向医生报告，并按照医生的建议调整用药或采取其他措施。
BLU-701的价格是多少？
BLU-701目前还没有上市，所以没有确定的价格。如果您想了解更多关于BLU-701的信息，或者想参加临床试验，请咨询客服获得最新价格和其他服务。我们是泰必达，一家专业的医药咨询公司，我们可以为您提供药品渠道咨询、海外就医咨询、医学顾问服务等。我们的客服信息如下：
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