恩曲替尼（别名：罗圣全、恩曲替尼胶囊、entrectinib、Rozlytrek）是一种口服的小分子靶向药物，由美国基因泰克公司开发，主要用于治疗NTRK基因融合阳性的实体瘤和ROS1基因融合阳性的非小细胞肺癌（NSCLC）。恩曲替尼可以有效地抑制NTRK和ROS1基因融合所导致的异常信号通路，从而抑制肿瘤细胞的增殖和存活。
恩曲替尼在2019年8月获得了美国FDA的加速批准，成为全球首个同时针对NTRK和ROS1基因融合的药物。在2020年5月，恩曲替尼又获得了欧盟委员会的批准，可以用于治疗NTRK基因融合阳性的实体瘤和ROS1基因融合阳性的NSCLC。目前，恩曲替尼还在进行多个临床试验，以评估其在其他类型的肿瘤中的安全性和有效性。
神经胶质瘤是一种发生在中枢神经系统的恶性肿瘤，主要包括胶质母细胞瘤（GBM）、星形细胞瘤、少突星形细胞瘤、寡突星形细胞瘤等。神经胶质瘤的治疗主要包括手术、放疗和化疗，但是预后往往不佳，复发率高，生存期短。近年来，随着分子生物学技术的发展，发现了一些神经胶质瘤中存在的特定基因变异或融合，为靶向治疗提供了新的机会。其中，NTRK基因融合是一种罕见但重要的分子标志物，已经在少数神经胶质瘤中被发现。
恩曲替尼作为一种NTRK抑制剂，在治疗NTRK基因融合阳性的神经胶质瘤方面显示出了良好的效果。在一项名为STARTRK-NG的儿童和青少年实体瘤的II期临床试验中，共有6例NTRK基因融合阳性的神经胶质瘤患者接受了恩曲替尼治疗，其中4例达到了完全缓解（CR），2例达到了部分缓解（PR），总有效率（ORR）为100%。这些患者中有5例是GBM，1例是星形细胞瘤。这些结果表明，恩曲替尼对于NTRK基因融合阳性的神经胶质瘤具有显著的抗肿瘤活性。
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