亚力兄Alexion生产的依库珠单抗(Soliris)是一种C5补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分,其不受控激活在多种严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。亚力兄Alexion生产的依库珠单抗(Soliris)于2007年首次获准上市,目前已批准多种超级罕见病,包括:阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)、全身型重症肌无力(gMG)、视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)。
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