基本信息
| 登记号 | CTR20231915 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 沈虎 | 首次公示信息日期 | 2023-06-30 |
| 申请人名称 | 成都蓉生药业有限责任公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20231915 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | CTR20211447 | ||
| 药物名称 | 注射用重组人凝血因子Ⅶa | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的成人及青少年血友病患者 | ||
| 试验专业题目 | 评价注射用重组人凝血因子Ⅶa对伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的成人及青少年先天性血友病患者的有效性、安全性和药代动力学特征的单臂、开放、多中心临床试验 | ||
| 试验通俗题目 | 评价注射用重组人凝血因子Ⅶa有效性、安全性和药代动力学特征的III期临床试验 | ||
| 试验方案编号 | RS-FⅦa-02 | 方案最新版本号 | Ver1.1 |
| 版本日期: | 2023-04-17 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 沈虎 | 联系人座机 | 028-60664586 | 联系人手机号 | 18011432530 |
| 联系人Email | shenhu@sinopharm.com | 联系人邮政地址 | 四川省-成都市-双流区菁园路280号 | 联系人邮编 | 610219 |
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：评估注射用重组人凝血因子Ⅶa对伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的血友病患者按需治疗的有效性。 次要目的：1）评估注射用重组人凝血因子Ⅶa 对伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的血友病患者按 需治疗的安全性；2）评估注射用重组人凝血因子Ⅶa 对伴有凝血因子Ⅷ或Ⅸ抑制物的血友病患者的 药代动力学特征。
2、试验设计
| 试验分类 | 其他 其他说明:有效性、安全性和药代动力学特征 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 12岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 12 岁≤年龄≤65 岁，男女不限； 2 临床诊断为血友病 A 或 B 的患者，FⅧ活性水平≤1%或 FⅨ活性水平≤2%，且筛选期FⅧ或FⅨ抑制物水平满足指定条件； 3 参与药代动力学试验的受试者需满足首次给药前无明显活动性出血； 4 所有生育年龄的受试者自愿在进入筛选期后直至末次试验用药后3个月内采取有效的避孕措施； 5 受试者和/或监护人充分理解并能遵从试验方案的要求并有意愿按计划完成研究，并自愿按方案要求配合提供生物样本进行检测； 6 能够理解本临床试验的程序和方法，经过充分的知情同意，受试者自愿参加并由受试者本人和/或监护人签署知情同意书。 | ||
| 排除标准 | 1 已知对重组人凝血因子Ⅶa制剂及其任何成分有超敏反应史，或已知对鼠源蛋白有超敏反应史者； 2 筛选期FⅦ抑制物阳性或有FⅦ抑制物阳性史者； 3 血小板计数＜100×109/L； 4 肝功能临床检测（丙氨酸氨基转移酶[ALT]、天冬氨酸氨基转移酶[AST]）≥2.5倍正常值上限（ULN）或肾功能临床检测（血肌酐[Cr]）≥1.5倍正常值上限（ULN）者； 5 严重贫血且需要输血者； 6 临床上诊断为活动性丙型肝炎者或艾滋病者； 7 除血友病A或B以外，其它疾病原因导致的凝血指标明显异常者（如弥散性血管内凝血病或血小板疾病等）； 8 患有严重的心脏病，包括心肌梗死、慢性心功能不全者（NYHA分级Ⅲ和Ⅳ级）； 9 签署知情同意书前1年内有动脉、深静脉血栓、肺栓塞等血栓史，肺水肿史或弥散性血管内凝血史者； 10 既往发生过颅内出血者； 11 首次用药前48小时内接受过任何含有FⅦ或FⅦa的产品（血浆来源或重组）； 12 首次用药前72小时内接受过任何含有FⅧ的产品（血浆来源或重组）或首次用药前96小时内接受过任何含有FIX的产品（血浆来源或重组）； 13 首次用药前1周内使用过或PK采血期间需要使用任何抗凝剂、抗纤溶剂以及影响血小板功能的药物者包括非甾体类抗炎药（NSAIDs）如阿司匹林等； 14 首次用药前2周内接受过免疫调节剂（如丙种球蛋白、α-干扰素和泼尼松>10mg/d [且＞7天]或类似药物，抗逆转录病毒药物除外）者； 15 首次用药前2周内接受全血或血浆者； 16 首次用药前1个月内进行了入侵程度较高的外科手术（如矫形手术、腹部手术），无创或微创手术除外； 17 首次用药前1个月内参加过其他临床试验者； 18 有吸毒史或酗酒者（酗酒标准：有长期饮酒史超过5年，折合乙醇量男性≥40g/d，女性≥20g/d，或2周内有大量饮酒史，折合乙醇量>80g/d。乙醇量（g）换算公式=饮酒量（mL）*乙醇含量（%）×0.8）； 19 患有精神疾病、有明显的精神障碍，其它原因导致的无行为能力或无认知能力者，包括研究者认为依从性差，将无法评价疗效或预期完成疗程和随访的可能性较低者； 20 签署知情同意书前3个月内的流产或妊娠终止史，孕妇及哺乳期妇女（目前正在哺乳或目前虽然没有人工哺乳但分娩后不满1年）； 21 研究者证实的其它疾病，导致患者无法从临床试验中获益。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组人凝血因子Ⅶa 英文通用名:Recombinant Human Coagulation Factor Ⅶa for Injection 商品名称:NA 剂型:冻干注射剂 规格:1mg/瓶 用法用量:用法：在无菌操作下，按标示量使用注射用溶剂复溶冻干粉后，进行静脉推注给药；给药速度的确定以使受试者舒适为宜，在 5min 内缓慢静脉匀速推注给药。 用量：1）药代动力学给药剂量为75μg/kg。2）按需治疗推荐单次静脉使用的剂量为 75μg/kg。 用药时程:1）药代动力学试验：单次静脉推注；2）按需治疗试验：轻/中度出血事件每 3 小时（±10min）一次，最多允许8 次；重度出血事件每 2 小时（±10min）一次，在治疗过程中可将给药间隔调整为每 3 小时（±10min）一次，最多允许进行12 次给药。 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 所有出血事件经治疗后成功止血(“极好”+“良好”)的比例。 首次用药后24h后进行止血疗效评价。 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 所有出血事件达到“极好”、“良好”和“部分有效”止血效果的比例 经治疗后 有效性指标 2 治疗随访期第1次用药后10min的输注效率值（FⅦ的活性的回收率） 治疗随访期第1次、第5次、第10次出血事件 有效性指标 3 治疗随访期第1次用药后10min的凝血指标（PT、APTT）变化情况 治疗随访期第1次、第5次、第10次出血事件 有效性指标 4 研究药物注射次数、每次注射剂量、每次出血事件给药总剂量 所有出血事件 有效性指标+安全性指标 5 受试者出现“良好”或“极好”反应的时间 所有出血事件 有效性指标 6 不良事件、生命体征、体格检查、血常规、尿常规、血生化、凝血指标、凝血因子抑制物（FⅦ，FⅧ/FⅨ）、抗药抗体、CHO 宿主细胞抗体、妊娠试验和12导联心电图等检查的异常值，过敏反应和血栓事件。 整个试验期间 安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 杨仁池 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 13512078851 | rcyang@ihcams.ac.cn | 邮政地址 | 天津市-天津市-和平区南京路288号 | ||
| 邮编 | 300020 | 单位名称 | 中国医学科学院血液病医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院 | 杨仁池 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 2 | 安徽省立医院 | 郑昌成 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 3 | 河南省人民医院 | 雷平冲 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 4 | 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 5 | 江西省人民医院 | 金成豪 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 6 | 兰州大学第一医院 | 席亚明 | 中国 | 甘肃省 | 兰州市 |
| 7 | 徐州医科大学附属医院 | 李振宇 | 中国 | 江苏省 | 徐州市 |
| 8 | 山西医科大学第二医院 | 马艳萍 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 9 | 西安市中心医院 | 宋艳萍 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 10 | 中南大学湘雅医院 | 彭捷 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-03-31 |
| 2 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-05-09 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 30 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 3 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-06-27； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-06-30； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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