基本信息
| 登记号 | CTR20223145 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 陈郁双 | 首次公示信息日期 | 2023-01-09 |
| 申请人名称 | 杭州剂泰医药科技有限责任公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20223145 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | MTS004口崩片 | ||
| 药物类型 | 化学药物 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 假性延髓情绪 | ||
| 试验专业题目 | 一项在继发于神经系统疾病的假性延髓情绪患者中评估MTS004的疗效和安全性的双盲、随机、安慰剂对照、多中心研究 | ||
| 试验通俗题目 | 评估MTS004在假性延髓情绪患者中的III期临床研究 | ||
| 试验方案编号 | MTS004-02 | 方案最新版本号 | 2.0 |
| 版本日期: | 2022-10-17 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
评价试验药物MTS004在继发于包括肌萎缩侧索硬化症（ALS）、多发性硬化症（MS）、脑卒中、创伤性脑损伤（TBI）或帕金森病（PD）在内的神经系统疾病的假性延髓情绪（PBA）患者中的疗效和安全性。
2、试验设计
| 试验分类 | 其他 其他说明:安全性和有效性及群体药代动力学分析 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 随机化 | 盲法 | 双盲 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 80岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 具有神经系统疾病诊断，包括ALS（根据El Escorial标准）、MS（根据McDonald标准）、脑卒中、非穿透性TBI、或PD（根据脑卒中、非穿透性TBI或PD的病历进行临床诊断）。 2 预计生存期≥6个月。 3 具有继发于基础神经系统疾病的PBA病史，且基线时的CNS-LS评分 ≥13及基线前1周PBA发作次数≥21次。符合以下所有标准将被视为PBA的临床相关体征和症状： ？ 情绪表达的不自主或夸大发作（例如，大笑或大哭）； ？ 继发于特定脑部疾病之后，患者出现通常的情绪反应发生变化等症状； ？ 发作与个体的情绪状态不一致或不成比例，且独立于或超过激发刺激； ？ 其他疾病、药物滥用或药物使用不能更好地解释症状。 4 能够与研究者进行充分沟通，理解并遵守本研究的要求，理解并自愿签署知情同意书（ICF）。 5 签署ICF时年龄在18岁（含）至80岁（含）之间的男性或女性。 6 女性受试者筛选时未妊娠、未哺乳，无计划在研究期间妊娠，并且随机前妊娠试验结果必须为阴性。 7 有生育能力的女性（育龄女性）和有生育能力女性伴侣的男性愿意自签署知情同意书至研究药物末次给药后至少3个月内使用研究者认为有效的避孕方法（详见附录6）。 | ||
| 排除标准 | 1 近期（签署ICF前2个月内）被诊断为ALS或MS或PD；或近期（签署ICF前3个月内）发生脑卒中或非穿透性TBI；或以上基础神经疾病随机入组前2个月内发生急性加重。 2 受试者目前或既往患有严重的精神类疾病/精神障碍病史，包括重度抑郁症[根据诊断和统计手册第五版（DSM-5）诊断]，且汉密尔顿抑郁量表（HAMD17）评分 > 16，或目前正在接受任何抗抑郁药物治疗。 3 QT间期延长（男性QTcF > 470 ms，女性QTcF > 480 ms）、先天性长QT综合征或有提示尖端扭转型室性心动过速病史的受试者；未植入的完全性房室（AV）传导阻滞受试者；NYHA（纽约心脏协会）III级及以上心力衰竭受试者。 4 受试者既往（入组前14天内）或计划使用禁用的合并用药（如选择性血清素再摄取抑制剂和三环类等抗抑郁药，单胺氧化酶抑制剂，延长QT间期并经CYP2D6代谢的药物，延长QT间期药物或中强效CYP3A4抑制剂，其他含有奎尼丁、奎宁或甲氟喹的药物，详见3.5.7章节禁用药物清单）。 5 受试者筛选前一年内有可能影响大脑的严重感染性疾病史，或曾因头部创伤导致意识丧失，或重症肌无力。 6 受试者筛选前3个月内接受过右美沙芬和奎尼丁的联合治疗。 7 受试者对奎尼丁、甲氟喹、右美沙芬或阿片类药物（可待因等）有过敏史（例如过敏反应、超敏反应、血管性水肿）。 8 受试者患有奎尼丁诱导的血小板减少症、肝炎、骨髓抑制或狼疮样综合征。 9 受试者有需要全身抗病毒或抗菌治疗的活动性感染，例如人类免疫缺陷病毒（HIV）或乙型肝炎或丙型肝炎感染或梅毒感染等。 10 筛选前3个月内有药物或酒精滥用史[男性为每日饮用酒精量超过25克，相当于啤酒750毫升，或葡萄酒250毫升，或38°白酒75克（1.5两），或高度白酒50克（1两）；女性为每日饮用酒精量超过15克，相当于啤酒450毫升，或葡萄酒150毫升，或38°白酒50克（1两）]（《中国居民膳食指南》）。 11 具有以下异常的实验室检查结果： 1) 肝功能实验室检查：丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）值 ≥ 2 × 正常值上限（ULN）；总胆红素值 ≥ 1.5 × ULN。 2) 肾功能实验室检查：估计肾小球滤过率（eGFR）≤ 60 mL/min（采用Cock-Croft公式评估：男性eGFR（mL/min）=[（140-年龄（岁））×体重（kg）]/[72×Scr（mg/dL）]；女性eGFR（mL/min）=[（140-年龄（岁））×体重（kg）×0.85]/[72×Scr（mg/dL）]）。 3) 血液学功能：a. 中性粒细胞绝对计数 < 1.5 × 109/L；b. 血红蛋白 < 8.5 g/dL；c. 血小板计数 < 75 × 109/L。 4) 凝血功能：凝血酶原时间≥ 1.5 × ULN，活化部分凝血活酶时间（APTT）≥ 1.5 × ULN。 5) 血清学：乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性且乙肝病毒脱氧核糖核酸（HBV-DNA）定量检查＞正常值；丙型肝炎病毒抗体（HCV）阳性且丙型肝炎病毒核糖核酸（HCV-RNA）检测阳性；人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性；当前梅毒感染（梅毒螺旋体抗体阳性，结合快速血浆反应素环状卡片试验（RPR）结果判断）。 12 根据研究者的判断，受试者患有可能干扰研究评估和/或可能使患者处于风险和/或可能会影响研究药物的吸收、分布、代谢和排泄或降低研究依从性的重大全身性疾病或器官功能障碍（如，心血管、呼吸系统、肝脏、肾脏、消化道、免疫、血液、内分泌、代谢、癌症等疾病）。 13 受试者的新型冠状病毒检测（SARS-CoV-2 PCR）呈阳性。 14 受试者在给药前30天内（上次试验的末次访视时间为开始时间计算）或5个药物半衰期内（以较长者为准）参与过试验药物或已上市药物或器械的临床试验性研究。 15 研究者因其他原因认为受试者不适合参加本临床研究。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:MTS004口崩片 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:20mg/10mg 用法用量:口服，有水或少量水吞咽；第1周每天1片，第2周至第12周每天2片，间隔12小时 用药时程:12周 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:MTS004安慰剂 英文通用名:NA 商品名称:NA 剂型:片剂 规格:0mg/0mg 用法用量:口服，有水或少量水吞咽；第1周每天1片，第2周至第12周每天2片，间隔12小时 用药时程:12周 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 评价治疗12周后“继发于基础神经疾病的PBA患者，使用MTS004后PBA（大笑和/或大哭）的发作次数”。 治疗12周 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 评价MTS004口崩片治疗PBA患者12周的安全性。 评价MTS004口崩片在PBA患者中的药代动力学特征。 评价MTS004口崩片对延髓功能的影响。 治疗12周 有效性指标+安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
无
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 北京大学第三医院 | 樊东升 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 2 | 首都医科大学宣武医院 | 马敬红 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 3 | 首都医科大学附属北京天坛医院 | 刘丽萍 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 4 | 中国医科大学附属第一医院 | 赵传胜 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 5 | 福建医科大学附属第一医院 | 陈万金 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 6 | 中南大学湘雅医院 | 沈璐 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 7 | 淮安市第二人民医院 | 赵连东 | 中国 | 江苏省 | 淮安市 |
| 8 | 四川大学华西医院 | 宋伟 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 9 | 浙江大学医学院附属第二医院 | 吴志英 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 10 | 哈尔滨医科大学附属第一医院 | 丰宏林 | 中国 | 黑龙江省 | 哈尔滨市 |
| 11 | 南昌大学第二附属医院 | 徐丽君 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 12 | 延安大学咸阳医院有限公司 | 张晓杰 | 中国 | 陕西省 | 咸阳市 |
| 13 | 中南大学湘雅三医院 | 张如旭 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 14 | 江苏省人民医院 | 张克忠 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 15 | 聊城市人民医院 | 郭存举 | 中国 | 山东省 | 聊城市 |
| 16 | 宁夏医科大学总医院 | 张庆 | 中国 | 宁夏回族自治区 | 银川市 |
| 17 | 重庆市中医院 | 李陈渝 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 18 | 新疆医科大学第二附属医院 | 杨新玲 | 中国 | 新疆维吾尔自治区 | 乌鲁木齐市 |
| 19 | 昆明医科大学第一附属医院 | 钟莲梅 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 20 | 陕西省人民医院（陕西省临床医学研究院） | 吕桦 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 21 | 中国康复研究中心 | 张通 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 22 | 河北医科大学第二医院 | 刘亚玲 | 中国 | 河北省 | 石家庄市 |
| 23 | 山东省千佛山医院 | 王爱华 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 24 | 广东省第二人民医院（广东省应急医院） | 刘新通 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 25 | 中山大学附属第一医院 | 姚晓黎 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 26 | 海南省人民医院 | 陈涛 | 中国 | 海南省 | 海口市 |
| 27 | 郑州大学第一附属医院 | 许予明 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 28 | 北京大学第一医院 | 黄一宁 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 29 | 江西省人民医院 | 徐仁伵 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 30 | 中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院） | 杨静 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 31 | 南阳市第一人民医院 | 张文召 | 中国 | 河南省 | 南阳市 |
| 32 | 河南省精神病医院 | 张萍 | 中国 | 河南省 | 新乡市 |
| 33 | 吉林大学中日联谊医院 | 刘松岩 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 34 | 浙江大学医学院附属邵逸夫医院 | 胡兴越 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 35 | 济南市人民医院 | 亓爱芹 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 36 | 西安高新医院有限公司 | 徐德民 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 37 | 沈阳医学院附属中心医院 | 李润辉 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 38 | 齐齐哈尔医学院附属第三医院 | 姜岩 | 中国 | 黑龙江省 | 齐齐哈尔市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 北京大学第三医院医学科学研究伦理委员会 | 修改后同意 | 2022-10-28 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 200 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 2 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-06-17； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-06-27； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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