基本信息
| 登记号 | CTR20231247 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 邓雯霞 | 首次公示信息日期 | 2023-04-21 |
| 申请人名称 | Marinus Pharmaceuticals, Inc./ 元羿生物科技（上海）有限公司/ Altasciences CDMO Philadelphia, LLC. | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20231247 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | Ganaxolone口服混悬剂 曾用名: | ||
| 药物类型 | 化学药物 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | TSC相关癫痫 | ||
| 试验专业题目 | 一项在结节性硬化症（TSC）相关癫痫儿童和成人患者中评价Ganaxolone（GNX）添加治疗的随机、双盲、安慰剂对照、III期临床试验（TrustTSC） | ||
| 试验通俗题目 | 在TSC相关癫痫儿童和成人患者中比较GNX添加治疗与安慰剂对照 | ||
| 试验方案编号 | 1042-TSC-3001 | 方案最新版本号 | 第3.1版 |
| 版本日期: | 2022-12-08 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 3 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 邓雯霞 | 联系人座机 | 请联系泰必达 | 联系人手机号 | 请联系泰必达 |
| 联系人Email | 请联系泰必达 | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-静安区南京西路1717号会德丰国际广场3805室 | 联系人邮编 | 200040 |
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的：根据双盲期间可计数的主要终点癫痫发作b频率相对于基线a的变化，评估GNX相较于安慰剂作为TSC相关癫痫发作的添加治疗在儿童和成人中的安全性和有效性。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 平行分组 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 随机化 | 盲法 | 双盲 | 试验范围 | 国际多中心试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 1岁(最小年龄)至 65岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 符合TSC的临床或基因诊断 2 1至65岁（含）的男性或女性受试者 3 在受试者参与任何研究相关的程序前，并在充分获知本研究的性质和风险后，受试者/父母或法定代理人愿意签署知情同意书 4 根据主要研究者判断，受试者接受了足量、足疗程≥2种ASM治疗后未能控制癫痫发作 5 受试者应在筛选访视前以治疗剂量接受≥ 28天稳定的ASM治疗，且预计研究期间不会调整剂量 6 筛选前2个月内每月至少有8次可计数的癫痫发作史，每月无癫痫发作不超过1周 7 在筛选访视后28天内，至少有8次主要终点癫痫发作 8 如果筛选访视前VNS已植入 ≥ 6个月，则手术植入迷走神经刺激器（VNS）的受试者可纳入研究 9 父母/护理者/法定代理人或受试者（如适用）愿意且能够在研究期间维持准确和完整的每日癫痫发作电子日记 10 愿意并能够遵医嘱每日三次（tid）随食物服用研究药物（混悬剂） 11 WOCBP必须使用医学上可接受的避孕方法，且在首次筛选访视和基线访视时定量血清β-人绒毛膜生长激素（β-HCG）试验结果为阴性 12 男性受试者必须同意在研究期间和IP末次给药后30天内采取高效避孕方法 | ||
| 排除标准 | 1 既往暴露于GNX 2 妊娠期或哺乳期妇女 3 筛选前接受非尔氨酯给药不足1年 4 除Epidiolex以外，使用其他CBD制剂的受试者 5 访视1（筛选）时，CBD或四氢大麻酚（THC）的血浆药物筛查结果呈阳性 6 不允许同时使用促肾上腺皮质激素（ACTH）、泼尼松或其他糖皮质激素，也不允许使用强效细胞色素P450 3A4（CYP3A4）诱导剂（利福平和圣约翰草 7 筛选访视前4周内任何长期用药出现变化 8 计划在研究期间接受癫痫手术或在筛选前6个月内接受过癫痫手术的受试者 9 活动性中枢神经系统感染、脱髓鞘疾病、退行性神经系统疾病或通过脑部核磁共振成像（MRI）确定的进行性CNS疾病 10 筛选访视时，除TSC外，存在其他可能损害血液系统、心血管（包括任何心脏传导缺陷）、肺脏、肾脏、胃肠系统或肝脏系统的任何内科或外科疾病或状况；或可能干扰研究药物吸收、分布、代谢或排泄，或可能使受试者风险增加或干扰安全性/有效性评估的其他状况 11 存在足以影响患者安全的肝功能损害，或筛选或基线访视时天门冬氨酸氨基转移酶（AST）/血清谷草转氨酶（SGOT）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）/血清谷丙转氨酶（SGPT）>3×正常值上限（ULN），并经复检确认 12 存在足以影响患者安全的胆道疾病或损害，或筛选或基线访视时总胆红素水平> 1.5 × ULN并经复检确认 13 存在足以影响患者安全的肾功能损害 14 筛选访视前30天内或少于5个半衰期内暴露于任何其他试验用药物或试验用器械 15 不愿意在整个研究期间避免过量饮酒 16 过去6个月内有主动自杀计划/意图、主动自杀意念或实施自杀行为 17 已知对研究药物的任何成分、孕酮或其他相关类固醇化合物过敏 18 因司法或行政决定或接受精神病治疗而被剥夺自由的受试者，或因研究以外的目的进入卫生或社会服务机构的受试者 19 在筛选前28天内接受中药治疗的受试者 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:Ganaxolone 英文通用名:Ganaxolone 商品名称:NA 剂型:口服混悬剂 规格:50 mg/mL，110 mL/瓶 用法用量:口服，一日三次，1800 mg/天 用药时程:16周 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:Ganaxolone安慰剂 英文通用名:Ganaxolone placebo 商品名称:NA 剂型:口服混悬剂 规格:110 mL/瓶 用法用量:口服，一日三次，1800 mg/天 用药时程:16周 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 双盲期间28天主要终点癫痫发作频率相对于基线的百分比变化 整个双盲治疗期 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 维持治疗期间28天主要终点癫痫发作频率相对于基线的百分比变化 维持治疗期间 有效性指标 2 双盲期间应答者的受试者人数（%） 双盲治疗期间 有效性指标 3 维持治疗期间应答者的受试者人数（%） 维持治疗期间 有效性指标 4 双盲期间末次访视时的CGI-I 维持治疗期间 有效性指标 5 ADAMS总评分和亚域评分相对于基线的变化 双盲治疗期间 有效性指标 6 生活质量量表相对于基线的变化：Peds-QL-FIM、SF-36和ELDQOL 双盲治疗期间 有效性指标 7 基于主要终点癫痫发作类型，双盲期间无癫痫发作天数的百分比相对于基线的变化 双盲治疗期间 有效性指标 8 双盲期结束时CGI-CSID评分相对于基线的变化 双盲治疗期间 有效性指标 9 双盲期间主要终点癫痫发作频率相对于基线降低≥25%和≥75%的受试者 双盲治疗期间 有效性指标 10 维持治疗期间主要终点癫痫发作频率相对于基线降低≥25%、≥50%和≥75%的受试者 双盲治疗期间 有效性指标 11 使用以下应答类别对双盲期间主要终点癫痫发作和所有癫痫发作进行应答者分析：≤0%、>0%至<25%、≥25%至<50%、≥50%至<75%和≥75%至100% 双盲治疗期间 有效性指标 12 28天所有癫痫发作频率的百分比变化 双盲治疗期间 有效性指标 13 基于所有癫痫发作类型，无癫痫发作天数的百分比相对于基线的变化 双盲治疗期间 有效性指标 14 基于主要终点癫痫发作类型和所有癫痫发作类型，最长无癫痫发作间期相对于基线的变化 双盲治疗期间 有效性指标 15 AE、SAE的发生率和严重程度以及AE导致的退出和减量 双盲治疗期间 安全性指标 16 其他安全性指标，包括体格/神经系统/发育检查、生命体征测量（例如，血压、心率、呼吸频率和体温）、12导联ECG、临床实验室检查以及自杀意念和行为风险监测 双盲治疗期间 安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 北京大学第一医院 | 姜玉武 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 2 | 吉林大学第一医院 | 梁建民 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 3 | 中国人民解放军总医院第一医学中心 | 杨光 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 4 | 重庆医科大学附属儿童医院 | 蒋莉 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 5 | 江西省儿童医院 | 钟建民 | 中国 | 江西省 | 南昌市 |
| 6 | 贵州医科大学附属医院 | 艾戎 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
| 7 | 浙江大学医学院附属儿童医院 | 高峰 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 8 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | 方方 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 9 | 海南省妇女儿童医学中心 | 顾硕 | 中国 | 海南省 | 海口市 |
| 10 | 成都市妇女儿童中心医院 | 鄢力 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 11 | Barrow Neurological Institute at Phoenix Children's Hospital | Angus Wilfong | 美国 | Arizona | Phoenix |
| 12 | Arkansas Children's Research Institute | Debopam Samanta | 美国 | Arkansas | Little Rock |
| 13 | UCLA Mattel Children's Hospital, TSC Center | Rajeskar Rajaraman | 美国 | California | Los Angeles |
| 14 | Children's Hospital of Orange County | Donald Phillips | 美国 | California | Orange |
| 15 | Childrens Hospital Colorado | Susan Koh | 美国 | Colorado | Aurora |
| 16 | Nemours Children's Hospital - Delaware Valley | Lily Tran | 美国 | Delaware | Wilmington |
| 17 | University of Florida Gainesville | Sotiris Mitropanopoulos | 美国 | Florida | Gainesville |
| 18 | NW FL Clinical Research Group, LLC | Ben Renfroe | 美国 | Florida | Gulf Breeze |
| 19 | Nicklaus Children's Hospital | Matt Lallas | 美国 | Florida | Miami |
| 20 | Orlando Health | Vikram Prakash | 美国 | Florida | Orlando |
| 21 | Comprehensive Neurology Clinic | Refaat El-Said | 美国 | Florida | Orlando |
| 22 | Children's Healthcare of Atlanta | David Wolf | 美国 | Georgia | Atlanta |
| 23 | Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago | Priyamvada Tatachar | 美国 | Illinois | Chicago |
| 24 | Mid Atlantic Epilepsy & Sleep Center | Pavel Klein | 美国 | Maryland | Bethesda |
| 25 | Boston Children's Hospital, Harvard Medical School | Jurriaan Peters | 美国 | Massachusetts | Boston |
| 26 | Children's Hospital of Michigan Central Michigan University | Aimee Luat | 美国 | Michigan | Detroit |
| 27 | Mayo Clinic - Rochester | Elaine Wirrell | 美国 | Minnesota | Rochester |
| 28 | University of Missouri Child Health | Paul Carney | 美国 | Missouri | Columbia |
| 29 | Children's Mercy Hosptial | Mohammed Ilyas | 美国 | Missouri | Kansas City |
| 30 | TSC Clinic at Northeast Regional Epilepsy Group | Asfi Rafiuddin | 美国 | New Jersey | Hackensack |
| 31 | Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas | Aliza Alter | 美国 | New Jersey | Livingston |
| 32 | University of Rochester Medical Center | Inna Hughes | 美国 | New York | Rochester |
| 33 | University of North Carolina at Chapel Hill | Chon Lee | 美国 | North Carolina | Chapel Hill |
| 34 | Atrium Health/Levine Children's Hospital | Rani Singh | 美国 | North Carolina | Charlotte |
| 35 | Duke University Medical Center | Muhammad Zafar | 美国 | North Carolina | Durham |
| 36 | Cincinnati Children's Hospital Medical Center | David Ritter | 美国 | Ohio | Cincinnati |
| 37 | Penn State Children's Hospital | Sita Paudel | 美国 | Pennsylvania | Hershey |
| 38 | Children's Hospital of Philadelphia | Katherine Taub | 美国 | Pennsylvania | Philadelphia |
| 39 | Medical University of South Carolina | Sonal Bhatia | 美国 | South Carolina | Charleston |
| 40 | Le Bonheur Children's Hospital | Sarah Weatherspoon | 美国 | Tennessee | Memphis |
| 41 | Child Neurology Consultants of Austin (CNCA) | Karen Keough | 美国 | Texas | Austin |
| 42 | University of Texas Southwestern Medical Center | Charuta Joshi | 美国 | Texas | Dallas |
| 43 | McGovern Medical School at the University of Texas Health Science Center | Mary Kay Koenig | 美国 | Texas | Houston |
| 44 | University of Utah Health Care-Pediatric Neurology | Matthew Sweeney | 美国 | Utah | Salt Lake City |
| 45 | Seattle Children's Hospital | Russell Saneto | 美国 | Washington | Seattle |
| 46 | H？tel Dieu de Montréal - CHUM | Mark Keezer | 加拿大 | Quebec | Montreal |
| 47 | CHU Sainte-Justine | Philippe Major | 加拿大 | Quebec | Montreal |
| 48 | The Hospital for Sick Children | Lauren Leigh Sham | 加拿大 | Ontario | Toronto |
| 49 | Toronto Western Hospital | Danielle M Andrade | 加拿大 | Ontario | Toronto |
| 50 | BC Children's Hospital | Anita Datta | 加拿大 | British Columbia | Vancouver |
| 51 | University Hospital of Lyon | Sylvain Rheims | 法国 | Rh？ne | Lyon |
| 52 | University Hospital of Lille | Philippe Derambure | 法国 | Nord | Lille |
| 53 | Robert-Debré Hospital | Stéphane Auvin | 法国 | Paris | Paris |
| 54 | H？pital de la Pitié-Salpêtrière | Vincent Navarro | 法国 | Paris | Paris |
| 55 | University Hospital of Rennes | Arnaud Biraben | 法国 | Ille-et-Vilaine | Rennes |
| 56 | University of Strasbourg | Edouard Hirsch | 法国 | Bas-Rhin | Strasbourg |
| 57 | Epilepsie-Zentrum Bethel - Krankenhaus Mara | Christian Brandt | 德国 | Nordrhein-Westfalen | Bielefeld |
| 58 | University Hospital Bonn | Rainer Surges | 德国 | Nordrhein-Westfalen | Bonn |
| 59 | ZNN - Epilepsiezentrum Frankfurt am Main | Felix Rosenow | 德国 | Hessen | Frankfurt |
| 60 | Universit？ts Krankenhaus Freiburg | Felix Rosenow | 德国 | Baden-Württemberg | Freiburg |
| 61 | Gemeinschaftskrankenhaus Herdecke | Jan-Ulrich Schlump | 德国 | Nordrhein-Westfalen | Herdecke |
| 62 | Epilepsiezentrum Kleinwachau gGmbH | Thomas Mayer | 德国 | Sachsen | Radeberg |
| 63 | Soroka University Medical Center | Iris Noyman | 以色列 | Southern mahoz | Beer-Sheva |
| 64 | Hadassah Medical Center | Tal Gilboa | 以色列 | Jerusalem mahoz | Jerusalem |
| 65 | Schneider Children′s Medical Center | Hadassa Goldberg-Stern | 以色列 | Central mahoz | Petah Tikva |
| 66 | Sheba Medical Center | Michal Tzadok | 以色列 | Tel Aviv mahoz | Tel Hashomer |
| 67 | Tel-Aviv Sourasky Medical Center | Shimrit Uliel-Sibony | 以色列 | Tel Aviv mahoz | Tel-Aviv |
| 68 | Department of Neurology and Sense Organs, AOU Policlinico di Bari | Angela La Neve | 意大利 | Puglia | Bari |
| 69 | Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer | Renzo Guerrini | 意大利 | Toscana | Firenze |
| 70 | Pediatric Neurology and Muscular Diseases Unit - University of Genoa | Margherita Mancardi | 意大利 | Liguria | Genova |
| 71 | Children's Hospital Bambino Gesù | Nicola Specchio | 意大利 | Lazio | Rome |
| 72 | Policlinico Umberto I | Carlo Di Bonaventura | 意大利 | Lazio | Rome |
| 73 | Hospital de la Santa Creu i Sant Pau | Susana Boronat | 西班牙 | Catalunya | Barcelona |
| 74 | Hospital Universitari Vall d'Hebron | Laura Abraira del Fresno | 西班牙 | Catalunya | Barcelona |
| 75 | Hospital Sant Joan de Déu | Federico Ramos | 西班牙 | Catalunya | Barcelona |
| 76 | Hospital Infantil Universitario Ni？o Jesús | Beatriz Bernardino Cuesta | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| 77 | Hospital Ruber International | Angel Aledo Serrano | 西班牙 | Madrid | Madrid |
| 78 | Hospital Regional Universitario de Málaga | Pedro Serrano Castro | 西班牙 | Andalusia | Málaga |
| 79 | Hospital Universitario y Politécnico La Fe | Vicente Villanueva | 西班牙 | Valencia | Valencia |
| 80 | Royal Aberdeen Children's Hospital, NHS Grampian | Elma Stephen | 英国 | Aberdeen | Aberdeen |
| 81 | Bristol Royal Hospital for Children | Sam Amin | 英国 | Gloucestershire | Bristol |
| 82 | Leeds General Infirmary | Melissa Maguire | 英国 | West Yorkshire | Leeds |
| 83 | NHS acute tertiary referral centre, John Radcliffe Hospital | Mario Sa | 英国 | Oxfordshire | Oxford |
| 84 | Salford Royal Hospital | Rajiv Mohanraj | 英国 | Greater Manchester | Salford |
| 85 | Sheffield Children's Hospital | Archana Desurkar | 英国 | South Yorkshire | Sheffield |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会 | 同意 | 2023-03-15 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 16 ； 国际: 162 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 5 ； 国际: 64 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； 国际: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-06-17； 国际：2022-06-14； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-07-19； 国际：2022-07-20； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； 国际：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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