基本信息
| 登记号 | CTR20222784 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 岳长河 | 首次公示信息日期 | 2022-11-14 |
| 申请人名称 | 科越医药（苏州）有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20222784 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | KP104注射液 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 | ||
| 试验专业题目 | 一项评价KP104在未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和有效性的开放性II期研究 | ||
| 试验通俗题目 | 评价KP104在阵发性睡眠性血红蛋白尿症受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和有效性研究 | ||
| 试验方案编号 | KP104-201 | 方案最新版本号 | 6.0 |
| 版本日期: | 2023-10-11 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
评价KP104在未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和有效性
2、试验设计
| 试验分类 | 其他 其他说明:II期 | 试验分期 | II期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 无上限 (最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 筛选时年龄≥18岁的男性或女性。 2 筛选时体重>40 kg。 3 BMI<35 kg/m2。 4 筛选访视前6个月内具有经白细胞和红细胞流式细胞术评价（粒细胞或单核细胞克隆大小≥10%）证实的PNH诊断记录。筛选期内复测的流式细胞术检测结果如符合上述标准，也可接受。 5 筛选开始前3个月内具有1种或多种PNH相关体征或症状。 6 筛选时LDH≥2.0×ULN。 7 筛选时血红蛋白≤10.0 g/dL。 8 有生育能力的女性和男性必须从筛选至EOS访视后28天采取有效的避孕措施。 9 有生育能力的女性在筛选时和研究药物给药前24小时内的妊娠试验结果必须为阴性。 10 必须在筛选访视时提供既往接种过脑膜炎奈瑟菌疫苗的证据。未提供既往疫苗接种证据的受试者应在开始KP104给药后接受疫苗接种，但需要接受适当的抗生素预防治疗，直至疫苗接种后2周。拒绝接种疫苗的受试者无资格参加本研究。 11 如果患者在筛选访视前未接种过肺炎链球菌和流感嗜血杆菌疫苗，并且可以获得疫苗，则应接种肺炎链球菌和流感嗜血杆菌疫苗。如果在接种后2周内开始KP104给药，应给予适当的抗生素进行预防。 12 能够提供知情同意。 13 愿意并能够遵守本方案，并能够在整个研究期间有时间参加研究。 14 入选标准（扩展治疗期）： 1. 按方案要求完成12周（每周一次给药）或13周（每两周给药一次）的初始治疗期 15 入选标准（扩展治疗期）： 2. 研究者认为受试者可从KP104治疗中获益 16 入选标准（扩展治疗期）： 3. 愿意参加扩展治疗期，能够遵守研究方案，并能够在研究期间有时间参加研究 | ||
| 排除标准 | 1 根据研究者的判断，除PNH外，还存在任何具有临床意义且控制不良的基础疾病。 2 筛选访视前6个月内有任何显著的慢性活动性或复发性感染的病史或体征，或与需要抗菌药、抗病毒药或抗真菌药治疗的显著慢性活动性或复发性感染一致的筛选实验室检查证据；也将排除COVID-19检测阳性的受试者。 3 使用IV（筛选前30天内）或口服（筛选前14天内）抗菌药、抗病毒药或抗真菌药治疗任何感染。 4 脑膜炎球菌感染史。 5 有未经治疗的结核病史。 6 脾切除术史。 7 已知对青霉素类抗生素过敏。 8 已知或疑似存在免疫缺陷病，包括遗传性补体缺乏。 9 筛选时HCV RNA或HIV血清学阳性。 10 骨髓或干细胞移植史。 11 中性粒细胞绝对计数（ANC）<500个细胞/μL。 12 网织红细胞计数<100？103/μL。 13 血小板计数<30000个细胞/μL。 14 系统性自身免疫性疾病史。 15 eGFR<30 mL/min/1.73 m2（根据CKD-EPI公式计算）。 16 筛选前1年内有药物或酒精滥用史。 17 在筛选前1个月内接种过任何类型的减毒活疫苗，或计划在研究过程中接种任何此类减毒活疫苗。 18 筛选前3个月内使用过利妥昔单抗或筛选前使用过任何补体抑制剂。 19 筛选前4周内使用过类固醇（允许局部使用）、EPO、铁补充剂、叶酸、维生素B12、雄激素和HIF-PHI；筛选前3个月内使用过免疫抑制剂（如果在此期间上述药物的剂量可以维持稳定，则可以接受）。 20 恶性肿瘤史，但充分治疗的基底细胞癌或子宫颈原位癌除外。 21 骨髓衰竭和/或适合接受骨髓移植。 22 妊娠期或哺乳期女性，或计划在研究和随访期间怀孕的女性。 23 研究者认为可能妨碍参与研究、对受试者造成安全风险或可能混淆研究结果解释的任何状况。 24 使用Fridericia公式按心率校正的QT间期（QTcF），男性>450毫秒（ms），女性>470毫秒（ms），根据单次ECG结果确定QTcF，或采用在3 min间隔内获得的重复三次ECG的平均QTcF值确定。 25 目前正在参加另一项涉及试验用医疗器械或药物的研究，或者距另一项试验用医疗器械或药物研究结束后不足30天。 26 排除标准（扩展治疗期）： 1. 怀孕的女性 27 排除标准（扩展治疗期）： 2. 有生育能力的女性受试者以及拥有有生育能力的性伴侣的男性受试者，如未采取有效避孕措施或不愿采取有效避孕措施，则不可入组 28 排除标准（扩展治疗期）： 3 研究者认为可能妨碍参与研究、对受试者造成安全风险的任何状况 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:KP104注射液 英文通用名:KP104 Injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:180mg/1.5mL/瓶 用法用量:腹部皮下给药。第一部分：第1队列初始剂量1200mg IV负荷剂量，之后每周1次720mg SC给药12周，第2-3队列将分别实施IDRC确定的给药剂量。第二部分将实施根据第1部分确认的最佳剂量。当最佳剂量确定后，第1部分正在进行中的受试者可转换为最佳剂量。 用药时程:初始治疗期12/13周（基于给药方案），扩展治疗期36周。 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第1部分：治疗期前4周内剂量限制性毒性（DLT）的发生率 4周 安全性指标 2 第2部分：KP104的有效性，通过整个治疗期间未输血情况下第12周（每周一次给药）或第13周（每两周一次给药）血红蛋白水平较基线升高≥2 g/dL的受试者比例评估 第12周（每周一次给药）或第13周（每两周一次给药） 有效性指标 3 开放扩展期 ○ 通过以下指标评估KP104在开放扩展期的安全性和耐受性： --治疗中出现的不良事件（TEAE）的类型和频率 开放扩展期 安全性指标 4 开放扩展期 ○ 通过以下指标评估KP104在开放扩展期的安全性和耐受性： --治疗中出现的严重不良事件（TESAE）的类型和频率 开放扩展期 安全性指标 5 开放扩展期 ○ 通过以下指标评估KP104在开放扩展期的安全性和耐受性： -- 特别关注的不良事件（AESI）的类型和频率，包括感染和局部或全身给药反应 开放扩展期 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 第2部分：第12周（每周一次给药）或第13周（每两周一次给药）血清乳酸脱氢酶（LDH）水平较基线的变化 第2部分：第12周（每周一次给药）或第13周（每两周一次给药） 有效性指标 2 第2部分：第12周（每周一次给药）或第13周（每两周一次给药）血红蛋白水平较基线的变化 第2部分：第12周（每周一次给药）或第13周（每两周一次给药） 有效性指标 3 第2部分：到第12周（每周一次给药）或第13周（每两周一次给药）时RBC输血依赖性的变化（试验用药品开始给药前3个月的每月RBC输血量与研究期间的每月RBC输血量的差异） 第2部分：第12周（每周一次给药）或第13周（每两周一次给药） 有效性指标 4 第1部分和第2部分：治疗中出现的不良事件（TEAE）的类型和频率 试验全程 安全性指标 5 第1部分和第2部分：治疗中出现的严重不良事件（TESAE）的类型和频率 试验全程 安全性指标 6 第1部分和第2部分：特别关注的不良事件（AESI）的类型和频率，包括感染和局部或全身给药反应 试验全程 安全性指标 7 第1部分和第2部分：KP104的药代动力学参数包括但不限于静脉给药结束后1小时内的血药浓度浓度（CEOI）和谷浓度（Ctrough） 试验全程 有效性指标+安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院 | 张凤奎 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 2 | 江苏省人民医院 | 何广胜 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 3 | 中国医学科学院北京协和医院 | 韩冰 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 4 | 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2022-09-05 |
| 2 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-09-23 |
| 3 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-02-17 |
| 4 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-08-09 |
| 5 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2023-10-26 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 35 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 18 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-11-21； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2022-11-25； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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