基本信息
| 登记号 | CTR20191311 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 李军 | 首次公示信息日期 | 2019-07-16 |
| 申请人名称 | 神州细胞工程有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20191311 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | CTR20191772,CTR20160410,CTR20160409,CTR20181922 | ||
| 药物名称 | 注射用重组人凝血因子VIII | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 甲型血友病 | ||
| 试验专业题目 | 评估SCT800在接受过FⅧ治疗的甲型血友病患者中出血事件的预防和按需治疗的安全性、有效性的扩展多中心、开放研究 | ||
| 试验通俗题目 | 评估SCT800在接受过FⅧ治疗的血友病患者的安全性、有效性 | ||
| 试验方案编号 | SCT800-A401 | 方案最新版本号 | V1.3 |
| 版本日期: | 2022-06-10 | 方案是否为联合用药 | 企业选择不公示 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 李军 | 联系人座机 | 010-58628288-9040 | 联系人手机号 | 18519900910 |
| 联系人Email | jun_li2@sinocelltech.com | 联系人邮政地址 | 北京市-北京市-北京经济技术开发区科创七街31号 | 联系人邮编 | 100176 |
三、临床试验信息
1、试验目的
主要：评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中预防性治疗的安全性。 次要：评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中预防性治疗的有效性。 评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中出血事件治疗的有效性、安全性。 评估SCT800在既往接受过FⅧ治疗的重型甲型血友病患者中进行围手术期治疗的有效性、安全性。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | IV期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 无岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 任何年龄 2 诊断为重型（实验室检测FVIII:C <2%）甲型血友病的男性患者 3 完成之前的SCT800研究的患者（SCT800-A302，SCT800-A303）或“新”PTP患者（相关医疗记录证实曾接受其他FVIII给药且给药EDs＞150天） 4 可获得筛选前至少50EDs的治疗记录 5 FⅧ抑制物检测结果为阴性（实验室Nijmengen-Bethesda检测结果＜0.6BU/mL），仅适用于“新”PTP患者； 6 艾滋病毒阴性；如为艾滋病患者，病毒携带数量<200粒/μL或<400000拷贝/mL，且需满足CD4+T细胞计数>200/μL 7 患者或其监护人理自愿签署知情同意书 | ||
| 排除标准 | 1 已知对任何FVIII制剂或任何赋型剂过敏；已知对牛、鼠类或仓鼠蛋白过敏者 2 有FVIII抑制物史或家族史者 3 除甲型血友病外的其它凝血功能异常的疾病患者 4 其它有临床显著意义的疾病，酗酒、药物滥用、精神异常或智力障碍者 5 研究者证实的其它重度疾病或具有临床显著意义的疾病，导致患者无法从临床研究中获益 6 之前SCT800研究中因依从性差而退出的患者 7 在首次用药之前一个月内参加过其他临床研究的患者（除FVIII试验外），在签署知情同意书后参加过其他FVIII临床试验的患者 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 用法用量:剂型：注射剂；规格1000IU/瓶；每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，用药时程：连续用药共计120周。 2 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 用法用量:剂型：注射剂；规格250IU/瓶；每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次，用药时程：连续用药共计120周。 3 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 英文通用名:recombinant Human Coagulation factor VIII for injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:250IU/瓶 用法用量:每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次 用药时程:连续用药共计120周 4 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 英文通用名:recombinant Human Coagulation factor VIII for injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:1000IU/瓶 用法用量:每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次 用药时程:连续用药共计120周 5 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 英文通用名:recombinant Human Coagulation factor VIII for injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:1000IU/瓶 用法用量:每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次 用药时程:连续用药共计120周 6 中文通用名:注射用重组人凝血因子VIII 英文通用名:recombinant Human Coagulation factor VIII for injection 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:1000IU/瓶 用法用量:每瓶药物用4 mL灭菌注射用水（由申办方统一提供）复溶后，静脉注射给药，给药频率为隔天一次或者每周三次 用药时程:连续用药共计120周 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:无 用法用量:无 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 FVIII抑制物的发生率 0-120周。 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 年化出血率（ABR） 0-120周。 有效性指标 2 年化关节出血率（AJBR） 0-120周。 有效性指标 3 SCT800增量体内回收率。 来自主研究的患者——第36周 “新”PTP患者——第0天，第4周，第24周，第36周。 有效性指标 4 每例患者每月以及每年用于预防性治疗和出血事件治疗的SCT800总用量（IU/kg）； 0-120周。 有效性指标 5 每例患者每月以及每年用于预防性治疗的SCT800使用量（IU/kg）； 0-120周。 有效性指标 6 每例患者每年总给药次数； 0-120周。 有效性指标 7 靶关节数 筛选期，治疗期每24周，EOT访视。 有效性指标 8 关节功能评估 筛选期，治疗期每24周，EOT访视。 有效性指标 9 EQ-5D 筛选期，治疗期每24周，EOT访视。 有效性指标 10 止血效果 0-120周。 有效性指标 11 治治疗每次新发出血事件的SCT800注射次数和给药剂量（包括平均注射剂量和总用量），以及出血控制时间（从开始注射研究药物至出血停止） 0-120周。 有效性指标 12 手术中及手术后注射SCT800的止血有效性评估。 0-120周。 有效性指标 13 不良事件发生率 0-120周。 安全性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 杨仁池 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 022-23909999 | rcyang65@163.com | 邮政地址 | 天津市-天津市-天津市和平区南京路288号中国医学科学院血液病医院 | ||
| 邮编 | 300041 | 单位名称 | 中国医学科学院血液病医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院 | 杨仁池 | 中国 | 天津市 | 天津市 |
| 2 | 北京儿童医院 | 吴润晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 3 | 南方医科大学南方医院 | 孙竞 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 4 | 苏州大学附属第一医院 | 余自强 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 5 | 福建医科大学附属协和医院 | 杨凤娥 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 6 | 中南大学湘雅医院 | 赵谢兰 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 7 | 青岛大学附属医院 | 孙立荣 | 中国 | 山东省 | 青岛市 |
| 8 | 浙江大学医学院附属儿童医院 | 徐卫群 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 9 | 山西省儿童医院 | 郝国平 | 中国 | 山西省 | 太原市 |
| 10 | 成都市妇女儿童中心医院 | 周敏 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
| 11 | 青海省人民医院 | 李文倩 | 中国 | 青海省 | 西宁市 |
| 12 | 昆明医科大学第一附属医院 | 曾云 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 13 | 昆明医科大学第二附属医院 | 周泽平 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 14 | 广州医科大学附属第二医院 | 冯莹 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 15 | 重庆医科大学附属儿童医院 | 肖剑文 | 中国 | 重庆市 | 重庆市 |
| 16 | 贵州医科大学附属医院 | 金皎 | 中国 | 贵州省 | 贵阳市 |
| 17 | 安徽省立医院 | 郑昌成 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 18 | 常州市第一人民医院 | 顾伟英 | 中国 | 江苏省 | 常州市 |
| 19 | 济南市中心医院 | 陈昀 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 20 | 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2019-06-12 |
| 2 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2019-09-18 |
| 3 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2020-02-07 |
| 4 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2020-07-13 |
| 5 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2022-07-11 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募完成）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 240 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 210 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2019-07-25； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2019-07-26； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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