基本信息
| 登记号 | CTR20200507 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 刘慧婷 | 首次公示信息日期 | 2020-04-14 |
| 申请人名称 | 昆泰企业管理（上海）有限公司/ Biogen Idec Ltd/ Patheon Italia S.p.A./ Biogen (Denmark)Manufacturing ApS | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20200507 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | 诺西那生钠注射液 | ||
| 药物类型 | 化学药物 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 脊髓性肌萎缩症 (SMA) | ||
| 试验专业题目 | 一项在中国常规医疗实践中进行的关于诺西那生钠注射液的多中心，非干预性的上市后监测研究 | ||
| 试验通俗题目 | 诺西那生钠注射液的多中心，非干预性的上市后监测研究 | ||
| 试验方案编号 | 232SM402, V 3.0 | 方案最新版本号 | V3.0 |
| 版本日期: | 2019-11-25 | 方案是否为联合用药 | 企业选择不公示 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 2 3 4 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 刘慧婷 | 联系人座机 | 021-24156213 | 联系人手机号 | |
| 联系人Email | lydia.liu@biogen.com | 联系人邮政地址 | 上海市-上海市-上海市徐汇区陕西南路288号环贸广场II期21层2106 | 联系人邮编 | 200031 |
三、临床试验信息
1、试验目的
本研究的主要目标是评价诺西那生钠注射液在中国上市后的安全性；次要目标是收集诺西那生钠注射液在中国上市后的疗效数据以及收集诺西那生钠注射液在中国上市后的 PK 数据。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | IV期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 无岁(最小年龄)至 无岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 参与者或他/她的法定代理人（如父母或法定监护人）有能力理解研究的目的和风 2 根据当地上市许可（包括 5q SMA 诊断的文件记录），且经参与者（或法定代理人） | ||
| 排除标准 | 1 对诺西那生钠注射液的活性物质或任何辅料过敏。 2 无法遵循研究要求。 3 当前或既往通过商业途径或在临床研究中接受诺西那生钠注射液给药。 4 其他未列在此处的，且研究者或申办方认为参与者不适合入组研究的原因。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:诺西那生钠注射液 用法用量:推荐剂量每次12mg（5ml）。于第0天，第14天，第28天和第63天给予4次负荷剂量，此后每4个月给予一次维持剂量 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:上市后研究，无对照药 用法用量:上市后研究，无对照药 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 治疗期期间不良事件 (AE) 和 SAE 的发生率 基线，第0，14,28, 63天，之后每4个月一次，直至退出或满2年 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 诺西那生钠注射液治疗后世界卫生组织 (WHO) 运动里程碑达成情况 基线，第63天，之后每4个月一次，直至退出或满2年 有效性指标 2 诺西那生钠注射液治疗后 Hammersmith 婴儿神经学检查 (HINE) 第 2 部分评分 基线，第63天，之后每4个月一次，直至退出或满2年 有效性指标 3 诺西那生钠 治疗后通气支持状况 基线，第63天，之后每4个月一次，直至退出或满2年 有效性指标 4 诺西那生钠注射液的血浆和脑脊液 (CSF) 浓度 第0天，第14天，第28天，第63天，之后每4个月一次，直至退出或满2年 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 王艺，医学博士/ 姜玉武, 医学博士 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 正高级，主任医师（王艺）/ 正高级， 主任医师(姜玉武) |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 021-64931923 | yiwang@shmu.edu.cn/jiangyuwu@bjmu.edu.cn | 邮政地址 | 上海市-上海市-上海市万源路399号/北京市西城区西什库大街8号 | ||
| 邮编 | 201102 | 单位名称 | 复旦大学附属儿科医院/北京大学第一医院 | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 复旦大学附属儿科医院 | 王艺，李文辉 | 中国 | 上海市 | 上海市 |
| 2 | 北京大学第一医院 | 姜玉武，熊晖 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 3 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | 吕俊兰 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 4 | 深圳市儿童医院 | 路新国 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 5 | 广州市妇女儿童医疗中心 | 陈文雄 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 6 | 中南大学湘雅医院 | 尹飞 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 7 | 苏州大学附属儿童医院 | 汤继宏 | 中国 | 江苏省 | 苏州市 |
| 8 | 福建医科大学附属第一医院 | 陈万金 | 中国 | 福建省 | 福州市 |
| 9 | 吉林大学第一医院 | 梁建民 | 中国 | 吉林省 | 长春市 |
| 10 | 浙江大学医学院附属儿童医院 | 高峰 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 11 | 中国医科大学附属盛京医院 | 王华 | 中国 | 辽宁省 | 沈阳市 |
| 12 | 四川大学华西第二医院 | 罗蓉 | 中国 | 四川省 | 成都市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 复旦大学附属儿科医院伦理委员会（IRB） | 修改后同意 | 2020-01-07 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募完成）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 50 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 50 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2020-11-18； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2020-11-18； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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