基本信息
| 登记号 | CTR20212223 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 韩之波 | 首次公示信息日期 | 2021-09-13 |
| 申请人名称 | 天津昂赛细胞基因工程有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20212223 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | 注射用间充质干细胞（脐带） 曾用名: | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | CXSL2000335 | ||
| 适应症 | 慢加急性（亚急性）肝衰竭 | ||
| 试验专业题目 | 注射用间充质干细胞（脐带）治疗慢加急性（亚急性）肝衰竭的多中心、单臂、开放的Ⅰ/Ⅱ期临床试验 | ||
| 试验通俗题目 | 注射用间充质干细胞（脐带）治疗慢加急性（亚急性）肝衰竭临床试验 | ||
| 试验方案编号 | AS-203 | 方案最新版本号 | 1.4 |
| 版本日期: | 2023-02-07 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
| 申请人名称 | 1 | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| 联系人姓名 | 韩之波 | 联系人座机 | 022-66211430 | 联系人手机号 | 13821054375 |
| 联系人Email | hanzhibo@amcellgene.com | 联系人邮政地址 | 天津市-天津市-天津经济技术开发区第四大街天大科技园B3座 | 联系人邮编 | 300457 |
三、临床试验信息
1、试验目的
主要目的 评价注射用间充质干细胞（脐带）治疗慢加急性（亚急性）肝衰竭（Acute on chronic liver failure, ACLF）患者的耐受性和安全性，确定临床用药安全范围。 次要目的 初步观察注射用间充质干细胞（脐带）治疗慢加急性（亚急性）肝衰竭的有效性，为后续临床试验方案设计提供依据。 探索目的 初步探索注射用间充质干细胞（脐带）在治疗慢加急性（亚急性）肝衰竭患者中的药代动力学特征、免疫原性及可能的分子机制。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | 其它 其他说明:Ⅰ+Ⅱ | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 18岁(最小年龄)至 70岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 年龄18-70岁（含界值），性别不限。 2 慢加急性（亚急性）肝衰竭，诊断标准符合中华医学会感染病学分会肝衰竭与人工肝学组和中华医学会肝病学分会重型肝病与人工肝学组颁布的《肝衰竭诊治指南（2018年版）》诊断标准：在慢性肝病基础上，由各种诱因引起以急性黄疸加深、凝血功能障碍为肝衰竭表现的综合征，可合并包括肝性脑病、腹水、电解质紊乱、感染、肝肾综合征、肝肺综合征等并发症，以及肝外器官功能衰竭。患者黄疸迅速加深，血清TBil≥10× ULN（TBil≥171μmol/L）或每日上升≥17.1μmol/L；有出血表现，PTA≤40％(或INR≥1.5)。根据不同慢性肝病基础分为3型，A型：在慢性非肝硬化肝病基础上发生的慢加急性肝衰竭；B型：在代偿期肝硬化基础上发生的慢加急性肝衰竭，通常在4周内发生；C型：在失代偿期肝硬化基础上发生的慢加急性肝衰竭。 3 根据《肝衰竭诊治指南（2018年版）》入组早期和中期肝衰竭患者。早期 (1)极度乏力，并有明显厌食、呕吐和腹胀等严重消化道症状；(2)ALT和/或AST继续大幅升高，黄疸进行性加深(TBil≥171μmol/L或每日上升≥17.1μmol/L)；(3)有出血倾向，30％ 4 肝衰竭病因不限。 5 所有受试者及其伴侣从筛选至试验结束后6个月内无生育计划且同意在试验期间采取有效的非药物避孕措施。 6 自愿参加临床研究，理解并签署知情同意书。 | ||
| 排除标准 | 1 活动性消化道出血，表现为呕血和/或黑便。 2 急性或亚急性肝衰竭。 3 严重感染，包括脓毒症、脓毒症休克、重症肺炎（重症肺炎诊断标准参考2007年美国感染病学会/美国胸科学会对成人重症肺炎诊断标准）等。 4 患有CTCAE分级Ⅱ级以上心肌缺血或心肌梗塞、控制不良的心律失常，和/或NYHA标准Ⅲ～Ⅳ级的心功能不全或其他急性严重并发症危及生命者。 5 实体和/或血液系统的恶性肿瘤患者。 6 6个月内有酗酒或药物滥用史者，或酒肝所致ACLF戒酒不足6个月者。 7 筛选前3个月内曾参加过其他药物临床试验者。 8 研究者认为患者有潜在或患有对本研究评估有干扰的疾病或精神性疾病。 9 已知对牛来源产品过敏者。 10 有免疫缺陷病史，包括：HIV阳性，或其他获得性、先天性免疫缺陷疾病者。 11 哺乳期女性或筛选期女性血妊娠检测阳性者。 12 特发性IgA缺乏症者。 13 肝移植患者。 14 3级、4级肝性脑病。 15 肝肾综合征。 16 呼吸衰竭患者，静息条件下呼吸室内空气，并排除心内解剖分流和原发于心排血量降低等情况后，动脉血氧分压（PaO2）低于8kPa（60mmHg），或伴有二氧化碳分压（PaCO2）高于6.65kPa（50mmHg）。 17 肺动脉高压患者 18 肺栓塞或可疑肺栓塞患者。 19 计划接受肝移植或已进行肝移植排队有可能在试验期间（6个月内）接受肝移植的患者。 20 根据研究者的判断，排除患有可能混淆研究结果、干扰受试者参与研究程序或不符合受试者参加研究最佳利益的任何疾病、治疗或实验室异常的病史或当前证据的受试者。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:1.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 2 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:2.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 3 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:4.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 4 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:1.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 5 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:2.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 6 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:4.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 7 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:1.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 8 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:2.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 9 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:4.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 10 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:1.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 11 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:2.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 12 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:4.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 13 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:1.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 14 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:2.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 15 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:4.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 16 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:1.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 17 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:2.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 18 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:4.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 19 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:1.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 20 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:2.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 21 中文通用名:注射用间充质干细胞（脐带） 英文通用名:Mesenchymal Stem Cells for Injection（Umbilical Cord） 商品名称:NA 剂型:注射剂 规格:5 ml：2.0×10^7细胞 用法用量:4.0×10^6个细胞/kg体重，静脉滴注 用药时程:每周1次，共3周 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 所有受试者在临床研究期间发生的任何与MSCs治疗有关的不良事件 180天 安全性指标 2 确定DLT和MTD 末次给药输注后21天 安全性指标 3 患者非肝移植存活时间 （治疗后4、12、24、36、48和52周生存率） 有效性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 临床好转率及恶化率 治疗后1、2、3、4、5、8、14、26、36、48和52周 有效性指标 2 症状和体征：患者乏力、纳差、腹胀、尿少、出血、感染及腹水等临床症状和体征的变化 治疗前及治疗后1、2、3、4、5、8、14、26、36、48和52周 有效性指标 3 实验室指标：如TBil、PTA(INR)和Alb等改变 治疗前及治疗后1、2、3、4、5、8、14、26、36、48和52周 有效性指标 4 肝脏形态学改变 治疗前及治疗后4、12、24、36、48和52周肝脏大小 有效性指标 5 MELD评分及Child分级变化情况 治疗前及治疗后1、2、3、4、5、8、14、26、36、48和52周 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
无
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
| 1 | 姓名 | 韩英 | 学位 | 医学博士 | 职称 | 主任医师 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 电话 | 13991963770 | hanying@fmmu.cde.cn | 邮政地址 | 陕西省-西安市-新城区长乐西路127号 | ||
| 邮编 | 710032 | 单位名称 | 中国人民解放军空军军医大学第一附属医院（西京医院） | |||
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国人民解放军空军军医大学第一附属医院（西京医院） | 韩英 | 中国 | 陕西省 | 西安市 |
| 2 | 首都医科大学附属北京佑安医院 | 陈煜 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 3 | 中国人民解放军总医院第五医学中心 | 游绍莉 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 空军军医大学第一附属医院医学伦理委员会 | 同意 | 2021-08-11 |
| 2 | 空军军医大学第一附属医院医学伦理委员会 | 同意 | 2021-10-21 |
| 3 | 空军军医大学第一附属医院医学伦理委员会 | 同意 | 2023-03-31 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募完成）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 36 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 34 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2022-02-24； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2022-02-28； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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