基本信息
| 登记号 | CTR20231319 | 试验状态 | 进行中 |
|---|---|---|---|
| 申请人联系人 | 梁琪 | 首次公示信息日期 | 2023-05-29 |
| 申请人名称 | 兰州生物技术开发有限公司 | ||
公示的试验信息
一、题目和背景信息
| 登记号 | CTR20231319 | ||
|---|---|---|---|
| 相关登记号 | |||
| 药物名称 | 注射用A型肉毒毒素 | ||
| 药物类型 | 生物制品 | ||
| 临床申请受理号 | 企业选择不公示 | ||
| 适应症 | 痉挛型脑性瘫痪儿童下肢痉挛状态 | ||
| 试验专业题目 | 注射用A型肉毒毒素（衡力®）治疗痉挛型脑性瘫痪儿童下肢痉挛状态的长期安全性和有效性的多中心、开放性扩展临床试验 | ||
| 试验通俗题目 | 注射用A型肉毒毒素（衡力®）治疗痉挛型脑性瘫痪儿童下肢痉挛状态的长期安全性和有效性的多中心、开放性扩展临床试验 | ||
| 试验方案编号 | HengLi008 | 方案最新版本号 | 第1.0版 |
| 版本日期: | 2023-01-13 | 方案是否为联合用药 | 否 |
二、申请人信息
三、临床试验信息
1、试验目的
评价注射用A型肉毒毒素（衡力®）对于改善痉挛型脑性瘫痪儿童下肢痉挛状态的长期治疗的安全性。
2、试验设计
| 试验分类 | 安全性和有效性 | 试验分期 | III期 | 设计类型 | 单臂试验 |
|---|---|---|---|---|---|
| 随机化 | 非随机化 | 盲法 | 开放 | 试验范围 | 国内试验 |
3、受试者信息
| 年龄 | 2岁(最小年龄)至 17岁(最大年龄) | ||
|---|---|---|---|
| 性别 | 男+女 | ||
| 健康受试者 | 无 | ||
| 入选标准 | 1 已完成双盲研究（方案编号：HengLi007）的第12周访视或因非安全性原因而提前退出双盲研究的受试者，无任何重大安全性方案违背，且无任何仍在持续的不良反应（经研究者评估认为若受试者在本开放性扩展研究中继续接受注射用A型肉毒毒素治疗，不会增加受试者的安全性风险） 2 充分了解试验内容，自愿参加试验，受试者监护人书面签署知情同意书；对于年龄≥8周岁的未成年受试者，当受试者有能力做出同意时，还需要由受试者本人签署知情同意 3 妊娠试验阴性（仅适用于月经初潮后的女性受试者，尿妊娠或血妊娠试验均可） | ||
| 排除标准 | 1 已知对研究药物及其成份过敏者； 2 注射部位存在感染或皮肤病变； 3 被研究的肢体炎症明显，限制关节活动； 4 本研究前已进行或研究期间计划对被研究的下肢进行手术治疗痉挛状态； 5 被研究的肢体存在固定挛缩，被动伸展时关节活动严重受限；或研究者判断注射部位肌肉存在严重萎缩者； 6 在完成双盲研究（方案编号：HengLi007）到进入扩展研究之间的空窗期使用过任何型肉毒毒素制剂； 7 任何可能使受试者在使用A型肉毒毒素时风险升高的医疗情况，包括诊断为重症肌无力、Lambert-Eaton综合征、肌萎缩性侧索硬化症或其他可能干扰神经肌肉功能的疾病； 8 在完成双盲研究（方案编号：HengLi007）到进入扩展研究之间的空窗期参加了任何药物或器械临床试验； 9 本研究入组前12个月内针对被研究的肢体进行过苯酚或酒精阻滞治疗，或研究期间计划对被研究的肢体进行苯酚或酒精阻滞治疗以缓解痉挛状态； 10 本研究入组前7天内正在使用鞘内注射巴氯芬治疗痉挛状态或计划在研究期间接受此类治疗； 11 研究期间需要使用氨基糖苷类抗生素以及其他干扰神经肌肉功能药物治疗； 12 受试者伴有严重的心血管、呼吸系统、肝脏、肾脏、胃肠道、泌尿系统、内分泌系统或血液系统疾病，且研究者认为可能混淆研究结果或者影响受试者安全性； 13 在本研究期间计划或预计使用新的抗痉挛药物者； 14 经研究者评估认为伴有严重认知障碍或精神疾病而影响试验执行或测评者； 15 研究者认为有其他因素不适宜参加本研究。 | ||
4、试验分组
| 试验药 | 序号 名称 用法 1 中文通用名:注射用A型肉毒毒素 英文通用名:Botulinum Toxin Type A for Injection 商品名称:衡力 剂型:注射用冻干制剂 规格:每瓶含A型肉毒毒素50单位（U）、100单位（U） 用法用量:试验药物的注射部位仅限于下肢肌肉。根据临床指征调整每例受试者的总剂量以及要注射的下肢肌肉（如腘绳肌、髂腰肌、大腿内收肌、小腿三头肌、胫骨后肌等）及注射位点。每个周期每个受试者试验药物注射总剂量不能超过12U/kg或400U，以较低者为准。 用药时程:本开放性扩展研究最多有4个注射周期（治疗周期），每位受试者最多接受4次试验药物注射，每次注射间隔至少12周（取决于个体对治疗反应的总体持续时间）。 |
|---|---|
| 对照药 | 序号 名称 用法 暂未填写此信息 |
5、终点指标
| 主要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 整个研究期间和每个治疗周期内与试验药物有关的不良事件和严重不良事件的发生率。 治疗全周期 安全性指标 |
|---|---|
| 次要终点指标及评价时间 | 序号 指标 评价时间 终点指标选择 1 研究肢体的踝跖屈肌群的MAS评分（伸膝位）较双盲研究中基线的变化值 研究第12周、第24周、第36周、每个治疗周期的第4周、研究结束或提前退出访视时 有效性指标 2 腘绳肌的MAS评分较首次针对腘绳肌注射前的变化值（如为双侧注射，评价注射前腘绳肌MAS评分更重的一侧） 研究第12周、第24周、第36周、每个治疗周期的第4周、研究结束或提前退出访视时 有效性指标 3 髂腰肌、大腿内收肌的MAS评分较首次针对髂腰肌、大腿内收肌注射前的变化值（如为双侧注射，评价注射前髂腰肌或大腿内收肌MAS评分更重的一侧） 研究第12周、第24周、第36周、每个治疗周期的第4周、研究结束或提前退出访视时 有效性指标 4 研究肢体的踝跖屈肌群治疗有效者的比例（治疗有效定义：踝跖屈肌群伸膝位MAS评分较双盲研究中基线降低至少1分） 研究第12周、第24周、第36周、每个治疗周期的第4周、研究结束或提前退出访视时 有效性指标 5 研究肢体的医师整体评估量表PGA评分 研究第12周、第24周、第36周、每个治疗周期的第4周、研究结束或提前退出访视时 有效性指标 6 研究肢体的踝跖屈肌群在伸膝位和屈膝位的MTS中的肌肉反应性质（X）评级较双盲研究基线的变化值，肌肉反应角度R2-R1较双盲研究基线的变化值 研究第12周、第24周、第36周、每个治疗周期的第4周、研究结束或提前退出访视时 有效性指标 7 腘绳肌MTS中的肌肉反应性质（X）评级较首次针对腘绳肌注射前的变化值，肌肉反应角度R2-R1较首次针对腘绳肌注射前的变化值；（如为双侧注射，评价注射前腘绳肌MAS评分更重的一侧） 研究第12周、第24周、第36周、每个治疗周期的第4周、研究结束或提前退出访视时 有效性指标 8 研究肢体的医师等级评价量表PRS评分较双盲研究基线的变化值 研究第12周、第24周、第36周、每个治疗周期的第4周、研究结束或提前退出访视时 有效性指标 9 GMFM-88（D区、E区）评分较双盲研究基线的变化值 研究第12周、第24周、第36周、每个治疗周期的第4周、研究结束或提前退出访视时 有效性指标 10 研究肢体的伸膝位踝关节被动活动范围（PROM）较双盲研究基线的变化值 研究第12周、第24周、第36周、每个治疗周期的第4周、研究结束或提前退出访视时 有效性指标 |
6、数据安全监查委员会（DMC）
有
7、为受试者购买试验伤害保险
有
四、研究者信息
1、主要研究者信息
2、各参加机构信息
| 序号 | 机构名称 | 主要研究者 | 国家或地区 | 省（州） | 城市 |
|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 南京医科大学第一附属医院（江苏省人民医院） | 励建安/陆晓 | 中国 | 江苏省 | 南京市 |
| 2 | 郑州大学第三附属医院 | 朱登纳 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 3 | 昆明医科大学第二附属医院 | 姚黎清 | 中国 | 云南省 | 昆明市 |
| 4 | 首都医科大学附属北京天坛医院 | 王雅洁 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 5 | 北京博爱医院 | 张通 | 中国 | 北京市 | 北京市 |
| 6 | 中山大学孙逸仙纪念医院 | 马超 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 7 | 南方医科大学珠江医院 | 李宏 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 8 | 深圳市儿童医院 | 廖建湘 | 中国 | 广东省 | 深圳市 |
| 9 | 浙江大学附属儿童医院 | 李海峰 | 中国 | 浙江省 | 杭州市 |
| 10 | 邵阳学院附属第一医院 | 彭新平 | 中国 | 湖南省 | 邵阳市 |
| 11 | 南京医科大学附属淮安第一医院 | 祁玉军 | 中国 | 江苏省 | 淮安市 |
| 12 | 济南市儿童医院 | 黄艳 | 中国 | 山东省 | 济南市 |
| 13 | 湖南省儿童医院 | 吴丽文 | 中国 | 湖南省 | 长沙市 |
| 14 | 河南中医药大学第一附属医院 | 马丙祥 | 中国 | 河南省 | 郑州市 |
| 15 | 徐州市儿童医院 | 杨忠秀 | 中国 | 江苏省 | 徐州市 |
| 16 | 临沂市妇幼保健院 | 田慧玲 | 中国 | 山东省 | 临沂市 |
| 17 | 潍坊市中医院 | 郝风玲 | 中国 | 山东省 | 潍坊市 |
| 18 | 蚌埠医学院第一附属医院 | 徐磊 | 中国 | 安徽省 | 蚌埠市 |
| 19 | 广州市妇女儿童医疗中心 | 李金玲 | 中国 | 广东省 | 广州市 |
| 20 | 安徽省儿童医院 | 李红 | 中国 | 安徽省 | 合肥市 |
| 21 | 安阳市妇幼保健院 | 闫瑜 | 中国 | 河南省 | 安阳市 |
五、伦理委员会信息
| 序号 | 名称 | 审查结论 | 批准日期/备案日期 |
|---|---|---|---|
| 1 | 南京医科大学第一附属医院伦理委员会 | 同意 | 2023-02-08 |
六、试验状态信息
1、试验状态
进行中 （招募中）
2、试验人数
| 目标入组人数 | 国内: 192 ； |
|---|---|
| 已入组人数 | 国内: 118 ； |
| 实际入组总人数 | 国内: 登记人暂未填写该信息； |
3、受试者招募及试验完成日期
| 第一例受试者签署知情同意书日期 | 国内：2023-05-08； |
|---|---|
| 第一例受试者入组日期 | 国内：2023-05-09； |
| 试验完成日期 | 国内：登记人暂未填写该信息； |
七、临床试验结果摘要
| 序号 | 版本号 | 版本日期 |
|---|---|---|
| 暂未填写此信息 | ||
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